Sclerosi multipla (SM) recidivante -remittente (SMRR) – Risultati positivi con amiselimod in fase 2 fino a due anni
"In pazienti affetti da sclerosi multipla (SM) recidivante -remittente (SMRR), amiselimod, un modulatore orale selettivo del recettore della sfingosina-1-fosfato 1, ha soppresso l'attività di malattia in modo dose dipendente senza bradiaritmia clinicamente rilevante in uno studio di 2 settimane controllo controllato con placebo di 24...
Dermatite atopica – Conferme per dupilumab anche nei pazienti che non rispondono alla ciclosporina
"Nella cura delle forme gravi di dermatite atopica, ci sono dei pazienti che non rispondono nemmeno alla ciclosporina e proprio in questi casi che è stato studiato il dupilumab, anticorpo monoclonale di prossima approvazione in Europa, che in un setting così difficile ha dato buoni...
Amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina – Nuove possibilità di cura con patisiran
"La terapia sperimentale a base di patisiran è risultata efficace e sicura in pazienti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina (hATTR) con polineuropatia. L'efficacia è stata mostrata dalla riduzione significativa della progressione della neuropatia e da un miglioramento della qualità di vita dei...
Carcinoma renale metastatico avanzato – Cabozantinib in prima linea si conferma meglio di sunitinib
"Cabozantinib migliora in modo significativo la sopravvivenza libera da progressione (PFS) rispetto a uno degli attuali standard of care, sunitinib, come terapia iniziale nei pazienti con carcinoma renale metastatico a rischio intermedio o alto di progressione secondo l'IMDC (International Metastatic Renal Cell Carcinoma Database Consortium) La...
Malattia di Pompe – Sviluppo di una terapia genica
Avrobio Inc. ha annunciato ieri che espanderà la sua pipeline di terapia genica per includere la malattia di Pompe. Questa sarà la terza terapia genica che l'azienda ha nella sua pipeline per trattare una rara malattia di accumulo lisosomiale; le altre due terapie sono per la...
Arterite a cellule giganti – Commissione europea ha approvato Tocilizumab
"La Commissione europea ha approvato tocilizumab per il trattamento dell'arterite a cellule giganti (ACG), una malattia autoimmune cronica potenzialmente letale. E' quanto ha annunciato oggi dall'azienda farmaceutica Roche che si occupa dello sviluppo del farmaco L’arterite a cellule giganti (ACG), anche nota come arterite temporale (AT),...
Ipoparatiroidismo – Evidenti miglioramenti grazie a terapia a lungo termine con ormone paratiroideo ricombinante
"Il trattamento a lungo termine con l'ormone paratiroideo umano ricombinante (rhPTH [1-84]) è associato a miglioramenti significativi delle anomalie ossee che possono verificarsi in caso di ipoparatiroidismo. Questi risultati sono stati presentati al congresso dell'American Society for Bone and Mineral Research (ASBMR) 2017 in cui...
Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica – FDA approva Privigen
La FDA (American Food and Drug Administration) ha approvato Privigen [Immune Globulin Intravenous (Human), 10% Liquido] per il trattamento di adulti con Polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica (CIDP) per migliorarne la disabilità neuromuscolare. La CIPD è un raro disturbo autoimmune che attacca la guaina mielinica nel sistema...
Diabete di tipo 1 – Risultati promettenti con dapagliflozin, inibitore del co-trasportatore di sodio-glucosio 2 (SGLT2)
"Il trattamento con dapagliflozin, inibitore del co-trasportatore di sodio-glucosio 2 (SGLT2), nei pazienti con diabete di tipo 1 non adeguatamente controllato migliora il controllo glicemico oltre a indurre perdita di peso. Sono le conclusioni di uno studio presentato al meeting annuale European Association for the...
Artrite reumatoide – Rischio di infezioni simile tra anti-TNF e rituximab nel ritrattamento del paziente
"Nei pazienti con artrite reumatoide che falliscono il trattamento con un inibitore del fattore di necrosi tumorale (TNF), il rischio di infezioni gravi è simile sia se vengono trattati con rituximab, che con un secondo inibitore del TNF. E' quanto mostrato da uno studio pubblicato...
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