Tumori rari – Mesotelioma, cellule estratte dal paziente, ‘restituitegli’ dopo averle stimolate in laboratorio
"L’immunoterapia diventa ‘su misura’ per combattere il cancro. Al via lo studio DENIM. Prof.ssa Rossana Berardi, Direttore Clinica Oncologica Ospedali Riuniti Ancona – Università Politecnica delle Marche: “Vogliamo colmare un vuoto terapeutico. Oggi non vi sono armi per la malattia avanzata, oltre alla chemioterapia”. Ancona...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, Fda approva la formulazione in compresse di azacitidin
"L'Fda ha approvato la formulazione in compresse di azacitidina per il trattamento continuo dei pazienti affetti da leucemia mieloide acuta che hanno ottenuto la prima remissione completa (CR) o la remissione completa con recupero ematologico incompleto (CRi) a seguito della chemioterapia intensiva di induzione e...
Afalangia – emivertebre – disgenesia urogenitale-intestinale
"Sinonimo: Sindrome di Johnson-Munson L'afalangia associata ad emivertebre e disgenesia urogenitale-intestinale è una malformazione congenita molto rara degli arti, descritta solo in tre pazienti...
Malattie rare – Porfirie, nuovi dati per il farmaco scenesse, potrebbero confermarne l’efficacia
"Un nuovo lavoro pubblicato su Orphanet Journal of Rare Diseases, porta alla luce nuovi dati che potrebbero cambiare il destino del prodotto e dei pazienti affetti da protoporfiria eritropoietica, che da tempo ne chiedono l’approvazione completa La scienza si sa è fatta di piccoli tasselli che...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (Sma), in classe con la “La SMAgliante Ada” per parlare della malattia ed educare all’inclusione
"Mai come quest’anno il rientro a scuola è tanto atteso. Dopo mesi di esclusione dalla socialità della classe e dal gioco, i bambini tornano alla normalità, anche se ancora condizionata dall’esperienza del Covid. Ai più grandicelli degli ultimi anni delle elementari è rivolto un progetto,...
Malattie rare – Proteinosi alveolare polmonare autoimmune, la somministrazione giornaliera per via inalatoria di molgramostim risulta efficace
"In pazienti affetti da proteinosi alveolare polmonare, la somministrazione giornaliera per via inalatoria di molgramostim per 24 settimane ha effetti benefici sul trasferimento dei gas polmonari e lo stato di salute funzionale rispetto al placebo. Questi i risultati del trial IMPALA, presentati online nel corso...
Tumore polmonare non a piccole cellule metastatico positivo alla fusione RET – Fda approva pralsetinib di Roche
"L'Fda ha concesso l'approvazione accelerata a pralsetinib per il trattamento di adulti affetti da tumore polmonare non a piccole cellule metastatico e un'alterazione (mutazione o fusione) nel gene RET ("REarranged during Transfection") Sviluppato da Blueprint Medicines, il farmaco, che sarà messo in commercio con il marchio Gavreto,...
Malattia di Hirayama o Amiotrofia monomelica (MA)
"Sinonimi: : Amiotrofia focale benigna; Atrofia muscolare distale giovanile dell'estremità superiore; Atrofia muscolare giovanile distale dell'arto superiore; JMADUE L'amiotrofia monomelica (MA) è una malattia benigna rara dei motoneuroni, caratterizzata da debolezza muscolare e atrofia delle estremità distali degli arti superiori durante l'adolescenza, con un successivo arresto...
Malattie rare – Leucemia linfatica cronica (LLC), Commissione europea ha approvato l’estensione dell’indicazione di ibrutinib
"La Commissione europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di ibrutinib autorizzandone l'impiego in combinazione con rituximab nel trattamento di pazienti adulti con leucemia linfocitica cronica (LLC) non precedentemente trattati, cioè in prima linea La decisione si basa sui dati dello studio E1912, un trial di fase 3 progettato...
Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, l’impegno di Janssen
"Spossatezza, affanno e svenimenti sono alcuni dei sintomi di una malattia rara dei vasi sanguigni dei polmoni chiamata ipertensione arteriosa polmonare. «L’ipertensione arteriosa polmonare colpisce circa 60 persone su un milione, di tutte le classi di età, con una predominanza quasi doppia di casi nella...
- 1
- 2
- 3
- 4
- 5
- 6
- 7
- 8
- 9
- 10
- 11
- 12
- 13
- 14
- 15
- 16
- 17
- 18
- 19
- 20
- 21
- 22
- 23
- 24
- 25
- 26
- 27
- 28
- 29
- 30
- 31
- 32
- 33
- 34
- 35
- 36
- 37
- 38
- 39
- 40
- 41
- 42
- 43
- 44
- 45
- 46
- 47
- 48
- 49
- 50
- 51
- 52
- 53
- 54
- 55
- 56
- 57
- 58
- 59
- 60
- 61
- 62
- 63
- 64
- 65
- 66
- 67
- 68
- 69
- 70
- 71
- 72
- 73
- 74
- 75
- 76
- 77
- 78
- 79
- 80
- 81
- 82
- 83
- 84
- 85
- 86
- 87
- 88
- 89
- 90
- 91
- 92
- 93
- 94
- 95
- 96
- 97
- 98
- 99
- 100
- 101
- 102
- 103
- 104
- 105
- 106
- 107
- 108
- 109
- 110
- 111
- 112
- 113
- 114
- 115
- 116
- 117
- 118
- 119
- 120
- 121
- 122
- 123
- 124
- 125
- 126
- 127
- 128
- 129
- 130
- 131
- 132
- 133
- 134
- 135
- 136
- 137
- 138
- 139
- 140
- 141
- 142
- 143
- 144
- 145
- 146
- 147
- 148
- 149
- 150
- 151
- 152
- 153
- 154
- 155
- 156
- 157
- 158
- 159
- 160
- 161
- 162
- 163
- 164
- 165
- 166
- 167
- 168
- 169
- 170
- 171
- 172
- 173
- 174
- 175
- 176
- 177
- 178
- 179
- 180
- 181
- 182
- 183
- 184
- 185
- 186
- 187
- 188
- 189
- 190
- 191
- 192
- 193
- 194
- 195
- 196
- 197
- 198
- 199
- 200
- 201
- 202
- 203
- 204
- 205
- 206
- 207
- 208
- 209
- 210
- 211
- 212
- 213
- 214
- 215
- 216
- 217
- 218
- 219
- 220
- 221
- 222
- 223
- 224
- 225
- 226
- 227
- 228
- 229
- 230
- 231
- 232
- 233
- 234
- 235
- 236
- 237
- 238
- 239
- 240
- 241
- 242
- 243
- 244
- 245
- 246
- 247
- 248
- 249
- 250
- 251
- 252
- 253
- 254
- 255
- 256
- 257
- 258
- 259
- 260
- 261
- 262
- 263
- 264
- 265
- 266
- 267
- 268
- 269
- 270
- 271
- 272
- 273
- 274
- 275
- 276
- 277
- 278
- 279
- 280
- 281
- 282
- 283
- 284
- 285
- 286
- 287
- 288
- 289
- 290
- 291
- 292
- 293
- 294
- 295
- 296
- 297
- 298
- 299
- 300
- 301
- 302
- 303
- 304
- 305
- 306
- 307
- 308
- 309
- 310
- 311
- 312
- 313
- 314
- 315
- 316
- 317
- 318
- 319
- 320
- 321
- 322
- 323
- 324
- 325
- 326
- 327
- 328
- 329
- 330
- 331
- 332
- 333
- 334
- 335
- 336
- 337
- 338
- 339
- 340
- 341
- 342
- 343
- 344
- 345
- 346
- 347
- 348
- 349
- 350
- 351
- 352
- 353
- 354
- 355
- 356
- 357
- 358
- 359
- 360
- 361
- 362
- 363
- 364
- 365
- 366
- 367
- 368
- 369
- 370
- 371
- 372
- 373
- 374
- 375
- 376
- 377
- 378
- 379
- 380
- 381
- 382
- 383
- 384
- 385
- 386