Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti non trattati in precedenza con magrolimab più azacitidina si ottengono alti tassi di risposta e risposte durature
"La combinazione dell'anticorpo monoclonale magrolimab con l'agente l'ipometilante azacitidina continua ad associarsi ad alti tassi di risposta, a fronte di una buona tollerabilità, in pazienti con leucemia mieloide acuta non trattati in precedenza e non idonei per una chemioterapia intensiva. La conferma dell'efficacia promettente e...
Tumori rari – Linfoma mantellare ricaduto/refrattario, in fase 2 risultano efficaci le CAR-T brexucabtagene autoleucel
"La terapia con le cellule CAR-T brexucabtagene autoleucel continua a mostrare un beneficio sostanziale e duraturo, con un profilo di sicurezza gestibile, nei pazienti con linfoma mantellare ricaduto o refrattario. La conferma arriva dai risultati di follow-up dello studio registrativo di fase 2 ZUMA-2, presentati...
Tumori rari – Mieloma multiplo: ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T, al vaglio dell’Ema con procedura accelerata
"La casa farmaceutica Janssen ha reso noto che l'Agenzia europea del farmaco (Ema) esaminerà con procedura accelerata la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio per ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), una terapia a base di cellule CAR-T allo studio come trattamento per il mieloma multiplo ricaduto/refrattario e...
Malattie genetiche rare – Le forbici’ molecolari della Talen sono più efficienti della Crispr
"Per tagliare la parte più compatta del genoma esistono forbici molecolari migliori di quelle della tecnica Crispr-Cas9: sono le lame della tecnica Talen, cinque volte più efficienti nel riparare i difetti della parte più condensata del genoma, l'eterocromatina, le cui anomalie possono causare malattie come...
Tumori rari – Mieloma multiplo recidivato/refrattario, in studio di fase 1 alti tassi di risposta con cevostamab
"Cevostamab, un anticorpo bispecifico primo nel suo genere, diretto contro i recettori FcRH5 e CD3, ha mostrato, oltre a un profilo di sicurezza gestibile, un tasso di risposta complessivo (ORR) del 53% nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario pesantemente pretrattati che hanno ricevuto...
#RAREDISEASEDAY – Il Comitato IMI lancia l’iniziativa “Share your story!”
Anche quest’anno in occasione del mese del Rare Disease Day 2021, il Comitato IMI Onlus lancia un’iniziativa volta a coinvolgere tutte le persone affette da malattie rare e orfane di diagnosi. L’iniziativa “Share your story!” consiste nel pubblicare e condividere la propria storia con lo scopo...
#RAREDISEASEDAY – Video del Comitato IMI Onlus per la Giornata Malattie rare 2021
#RAREDISEASEDAY https://youtu.be/e3sen3yqqMU #RareDiseaseDay2020 #ShowYourRare #ShowYouCare #ShowYourSupport #RDD2020 #RDD #RareDisease #undiagnosedisease #invisibleillness #GiornataMR2020 #GiornataMR #giornatadellemalattierare #IMalatiInvisibili #OrfaniDiDiagnosi #ComitatoIMalatiInvisibili #eurordis #deborahcapanna Rare Disease Day EURORDIS - European Rare Diseases Organisation Ministero della Salute...
Malattie rare – iperammoniemia acuta da acidemia propionica (Ap) o da acidemia metilmalonica (Mma), Fda approva l’acido carglumico contro l’iperammoniemia acuta
"L'ente regolatorio statunitense ha detto sì a una nuova indicazione per l'acido carglumico come trattamento aggiuntivo alla terapia a base dell'iperammoniemia acuta da acidemia propionica (Ap) o da acidemia metilmalonica (Mma) in pazienti pediatrici e adulti Recordati Rare disease, filiale statunitense dell’azienda italiana, ha annunciato che...
Malattie rare – Anemia emolitica da deficit di piruvato chinasi (PK) eritrocitaria, in uno studio di fase III mitapivat centra obiettivo
"Agios Pharmaceuticals ha riferito che dati di uno studio di Fase III dimostrano che mitapivat, un attivatore allosterico orale della piruvato chinasi (PK) dei globuli rossi, ha portato a riduzioni "significative e clinicamente significative" del carico trasfusionale in una coorte di pazienti trasfusi abitualmente e...
Malattie rare – Atrofia muscolare spinale e immunodeficienze combinate gravi, progetto pilota per la diagnosi precoce in Liguria
"Il Programma di Screening Neonatale per la diagnosi tempestiva e simultanea dell'Atrofia Muscolare Spinale e dell'Immunodeficienze Combinate severe sarà offerto nei prossimi due anni all'intera popolazione neonatale della Liguria “Grazie ad una goccia di sangue prelevata dal tallone del neonato e depositata su un apposito cartoncino...
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