Malattie rare – Neoplasie plasmacellulari rare, Irccs Crob lucano presente nelle nuove raccomandazione europee
"L’Istituto di ricerca lucano ha partecipato alla stesura delle nuove raccomandazioni europee per la diagnosi e il trattamento delle neoplasie plasmacellulari rare. Il dg Bochicchio: “La presenza in un contesto di elevatissimo livello come l’Emn e su una rivista internazionale così prestigiosa testimonia una volta...
Malattie rare – Immunodeficienze primitive, Programma nazionale sangue 2018. Aip: “Piena soddisfazione per accordo raggiunto da Regioni”
""Aip Onlus è intenzionata e disponibile a svolgere un ruolo attivo al fianco dei principali attori del sistema. Nella tutela degli interessi delle persone affette da immunodeficienze primitive, la disponibilità, la qualità e la sicurezza dei prodotti, così come delle prestazioni erogate e la tutela della...
Malattie rare – Ema. Approvati 2 farmaci orfani
"I farmaci orfani sono Onpattro per il trattamento dell'amiloidosi ereditaria a base di transtiretina in pazienti adulti con polineuropatia in stadio 1 o stadio 2, e Symkevi per il trattamento della fibrosi cistica. Concessa, poi, l'autorizzazione all'immissione in commercio per quattro medicinali antitumorali, tre farmaci biosimilari e...
Malattie rare – Linfedema, riconoscimento medico legale da parte dell’INPS
"Finalmente anche l’Ente di previdenza statale dedica una particolareggiata circolare indirizzata a tutte le commissioni medico-legali, firmata dal Direttore Generale Medico Legale dell’INPS Prof. Massimo Piccioni, in cui si sottolineano tutti gli aspetti del disagio funzionale e psicologico dei pazienti e, soprattutto, della considerazione della...
Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), la nuova terapia entra nelle sperimentazioni cliniche
Gli investigatori della Washington University School of Medicine di St. Louis, nel Missouri, hanno sviluppato una terapia sperimentale che potrebbe essere di beneficio ai pazienti con una forma ereditaria di sclerosi laterale amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa fatale e rapidamente progressiva. Gli investigatori hanno scoperto che...
Malattie rare – Angioedema ereditario, il cibo può scatenarne attacchi
Il cibo sembra essere un fattore scatenante per gli attacchi di angioedema addominale nei pazienti con angioedema ereditario (HAE), secondo le nuove scoperte. Nelle persone con questa rara malattia ereditaria, i fattori scatenanti spesso precedono un attacco di angioedema, sebbene i loro meccanismi non siano...
Malattie rare – Registrati subito all’EURORDIS Winter School 2019 su innovazione scientifica e ricerca traslazionale
La seconda edizione dell’EURORDIS Winter School su innovazione scientifica e ricerca traslazionale si terrà dall’11 al 15 marzo 2019 presso l’Imagine Institute di Parigi. Questo corso di formazione unico nel suo genere, organizzato in collaborazione con Solve-RD, offre ai rappresentanti dei pazienti le conoscenze adeguate per comprendere...
Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, Sarepta Therapeutics annuncia momentanea sospensione Trial di fase 1/2a di terapia genica
"Sarepta Therapeutics ha annunciato, mediante un Comunicato Stampa, che la FDA ha notificato una sospensione clinica per la fase 1/2a del trial di terapia genica con microdistrofina per la distrofia muscolare di Duchenne. La sospensione è dovuta ad un lotto di terapia genica che è risultato al...
Malattie rare – Sindrome da chilomicronemia familiare, sviluppo di nuovi strumenti per valutarne l’impatto
Negli ultimi anni, la ricerca mirata a nuovi trattamenti per le malattie rare si è espansa rapidamente. Un elemento essenziale di questa ricerca è la comprensione dell'impatto che queste malattie hanno sulla salute dei pazienti e sulla qualità della vita. Sfortunatamente, in molti casi questa...
Disabilità, Romagna – Oggi inaugurazione spiaggia per disabili, nata da un sogno di un malato di Sla
"Con il progetto “Tutti al mare. Nessuno escluso” si vuole regalare gli stessi momenti di gioia e normalità vissuti insieme a Dario a tante famiglie a cui spesso viene tolta ogni speranza" Oggi "lunedì 30 luglio, alle 19, a Punta Marina Terme, nella zona di spiaggia...
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