Malattie rare – Emofilia, ‘MarzAA’ ha mostrato prevenire e prolungare tempo di successivo sanguinamento
I dati provvisori dello studio di fase 2/3 di Catalyst Biosciences, Inc. del sottocutaneo (SQ) profilattico Fattore VIIa (FVIIa) variante marzeptacog alfa (attivato) (MarzAA) come potenziale trattamento per l'emofilia A o B con inibitori sono stati rilasciati in una presentazione orale al Summit del 2018 sullo sviluppo del farmaco per...
Malattie rare – Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI), FDA conferisce designazione di malattia pediatrica rara a ‘KB105’
Ieri mattina, 23 agosto 2018, la Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha concesso un'indicazione di malattia pediatrica rara a 'KB105' della Krystal Biotech per il trattamento di pazienti con Ittiosi congenita autosomica recessiva da deficit di TGM-1 (ARCI). Attualmente, non ci sono trattamenti disponibili per...
Malattie rare – Angioedema ereditario, Fda approva lanadelumab, primo inibitore callicreina
"La Food and Drug Administration degli Stati Uniti ha approvato lanadelumab, il primo farmaco del suo genere per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni affetti da angioedema ereditario, una rara malattia ereditaria che provoca edema. Il farmaco è un...
Malattie rare – Cheratite neurotrofica, Fda approva Oxervate di Dompè
"L'Fda ha approvato Oxervate (cenegermin-bkbj ophthalmic solution), una terapia innovativa per la cheratrite neurotrofica, una malattia dell'occhio rara e progressiva che può portare alla perdita della vista. Nel 2017 il farmaco era giù stato approvato in Europa "Sebbene la prevalenza di cheratite neurotrofica sia bassa, l'impatto...
Malattie rare – Miopatia miotubulare legata all’X (XLMTM), FDA conferisce designazione ‘RMAT’ (Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate) ad ‘AT132’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso una designazione Medicina Rigenerativa Terapie Avanzate (RMAT) ad Audentes Therapeutics per il loro prodotto 'AT132' per il trattamento di pazienti con miopatia miotubulare legata all'X (XLMTM), una malattia congenita estremamente rara. "Siamo lieti che la FDA abbia assegnato...
Malattie rare – Sindrome di Sanfilippo, i piccoli Jayden e Brooklyn morti, la mamma: ‘Spero almeno che sia stata dolce la morte’
"Nel giro di appena otto mesi una malattia rara ed incurabile si è portata via due dei loro tre figli, il primogenito di 11 anni prima e la sorella minore, di nove, poi. Un dolore immenso, quello che due giovani genitori hanno dovuto provare in questi ultimi tempi. Stefanie Boyce e suo marito Justin, di 37 e 38 anni,...
Malattie rare – Fibrosi cistica, a soli 8 anni scrive ad azienda per chiedere di abbassare prezzo farmaco
"Malato di fibrosi cistica,chiede che terapia diventi disponibile A soli otto anni il piccolo Luis Walker, malato di fibrosi cistica, ha preso carta e penna per chiedere all'azienda farmaceutica Vertex Pharmaceuticals che venga abbassato il prezzo di un farmaco per lui importante, il lumacaftor/ivacaftor. Non solo, Luis...
Malattie rare – Retinite pigmentosa, ricercatori trovano nuova potenziale terapia genica
Gli scienziati finanziati dal National Eye Institute (NEI) segnalano una nuova terapia genica che interrompe la perdita della vista in un modello canino di una condizione che porta alla cecità chiamata Retinite pigmentosa autosomica dominante (adRP). La strategia potrebbe un giorno essere utilizzata per rallentare o...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, concessa designazione di farmaco orfano a ‘ASLAN003’
La FDA (Food and Drug Administration) statunitense ha concesso la designazione di farmaco orfano all'ASLAN003 di ASLAN Pharmaceuticals per il trattamento della Leucemia mieloide acuta (LMA). ASLAN003 è un potente inibitore, attivo per via orale, della diidroorotato deidrogenasi umana (DHODH) che ha il potenziale per essere 'first-in-class'...
Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna (EPN), FDA accetta Revisione di Priorità di ‘ALXN1210’
L'US Food and Drug Administration (FDA) ha accettato la domanda di licenza di Alexion Pharmaceuticals, Inc per la Revisione di Priorità per ALXN1210 per il trattamento di pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH), una rara, acquisita, vita malattia minacciosa del sangue. Come parte di una revisione rapida...
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