CASI CLINICI DELL’UDN (UNDIAGNOSED DISEASE NETWORK) – PAZIENTE 63
Continuiamo a condividere i casi clinici pubblicati sul sito dell’UDN (Undiagnosed Disease Network) con la speranza di poter aiutare a trovare, attraverso la condivisione e la diffusione delle informazioni, delle risposte alle persone ancora in cerca di una diagnosi Maschio, 6 anni con ritardo dello sviluppo, disfagia,...
Malattie rare – Sindrome falciforme, nuove cure in sperimentazione
"Ad oggi questa malattia genetica del sangue non è guaribile, ma al congresso dell’Associazione americana di ematologia (Ash) di Orlando i ricercatori hanno reso noti i risultati di nuove cure in via di sperimentazione: dalla terapia genica ai trattamenti che puntano a «disattivare» il gene...
Farmaci – Ema, nel 2019 approvati 66 farmaci di cui 30 contengono un nuovo principio attivo mai approvato nell’Unione europea e sette sono prodotti orfani
"Secondo il documento "Human medicines highlights 2019", diffuso proprio dall'Ema Sono 66 i farmaci autorizzati dall’Agenzia europea dei medicinali (Ema) nel 2019. Di questi, 30 contengono un nuovo principio attivo mai approvato nell’Unione europea e sette sono prodotti orfani. A dirlo è un documento diffuso proprio...
Malattie neuromotorie ed altre patologie croniche rare e non – Per la visita al museo ora c’è un avatar
"I pazienti affetti da malattie neuromotorie e disabilità di altra natura potranno comunicare, interagire e fare viaggi grazie a una tecnologia già presente in Italia in diverse Asl POTER comunicare, interagire e addirittura visitare un museo a distanza, grazie a un avatar. È questa la nuova frontiera...
Malattie rare – Linfoistiocitosi emofagocitica familiare (FHL), trapianto di midollo per il piccolo Filippo. “Terapie salvavita, serve parlarne”
"Il bambino di 8 mesi affetto da una malattia rara ha ricevuto negli Spedali civili di Brescia l'infusione di midollo da una donatrice tedesca. Adesso resterà in una camera sterile per 20 giorni. Il professor Porta: "Terapie salvavita, serve parlarne" La procedura è iniziata alle 23.30...
Tumori rari – Linfoma diffuso a grandi cellule B, conferme di efficacia anche nella ‘real life per le CAR T tisagenlecleucel
"Per le CAR T tisagenlecleucel arriva una nuova conferma dell'efficacia e sicurezza nella cosiddetta 'real life' arriva dai dati di un registro statunitense, CIBMTR-CT, presentati a Orlando durante il 61° congresso dell'American Society of Hematology (ASH) Le cellule CAR T tisagenlecleucel non possono più essere definite solo una...
Tumori rari – Linfoma refrattario a grandi cellule B, conferme a 3 anni per le CAR-T ‘axi-cel’
"La terapia con le CAR T axi-cel per i pazienti con linfoma a grandi cellule B ricaduti/refrattario mantiene la sua efficacia nel tempo. Lo indicano i risultati di un'analisi a 3 anni dello studio registrativo ZUMA-1, presentata al 61° congresso dell'American Society of Hematology, tenutosi...
Tumori rari – Linfoma follicolare, per i pazienti recidivati/refrattari risulta molto promettente tripletta con polatuzumab vedotin
"Una nuova tripletta di farmaci, formata dal coniugato anticorpo-farmaco polatuzumab-vedotin, l'anticorpo anti-CD20 obinutuzumab e l'immunomodulatore lenalidomide, si è dimostrata molto attiva, inducendo un'alta percentuale di risposte durature, oltre che sicura e tollerabile, in pazienti con linfoma follicolare recidivato/refrattario, in uno studio di fase 1b/2 (GO29834)...
Tumori rari – Sarcoma epitelioide, ok da Fda per l’approvazione veloce di un nuovo farmaco
"È una patologia insidiosa e rara, conta meno dell'1% dei sarcomi dei tessuti molli. Colpisce principalmente i tessuti sottocutanei, la fascia e le guaine dei tendini delle mani e ha una crescita lenta. Tra i sintomi dolore e tumefazioni che solitamente non vengono riconosciute come...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, nei pazienti con mutazioni di IDH2 combinazione enasidenib-azacitidina aumenta le risposte
"Nei pazienti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi, con mutazioni del gene dell'enzima isocitrato deidrogenasi 2 (IDH2), l'aggiunta di enasidenib, un inibitore orale dell'IDH2 mutato, ad azacitidina migliora in modo significativo le percentuali di risposta complessiva remissione e completa rispetto alla sola azacitidina. Lo...
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