Malattie rare – Anemia falciforme (AF), conferme dalla terapia genica sperimentale con LentiGlobin
"In occasione del 60° Congresso annuale dell'American Society of Hematology, sono stati annunciati nuovi dati relativi ai pazienti del Gruppo C del suo studio di Fase 1/2 HGB-206, attualmente in corso, sulla terapia genica sperimentale dell'azienda con LentiGlobin per il trattamento dei pazienti affetti da...
Declino rapido della funzione polmonare – Esiste un legame con maggiore incidenza di malattia CV?
"Stando ai risultati di uno studio pubblicato su JACC, un deterioramento rapido della funzione polmonare sembrerebbe essere associato a una maggiore incidenza di malattia CV, in particolare scompenso cardiaco, indipendentemente dalla presenza di altri fattori di rischio noti, come il fumo. Lo studio ARIC, ha...
Tumore al seno – Trattamento con ‘Tamoxifene’ efficace anche a basse dosi e con effetti collaterali ridotti
"Porterà un cambiamento significativo nella vita di migliaia di donne operate di tumore al seno in stadio iniziale: è l'approccio a basse dosi di tamoxifene, studiato da un gruppo di ricercatori italiani distribuiti lungo tutta la penisola e guidati da Andrea De Censi, direttore della...
Alzheimer – La malattia è in realtà sei malattie diverse
"I pazienti si possono dividere in base a differenze biologiche Proprio come alcuni tumori non esiste un solo tipo di morbo di Alzheimer, ma almeno sei, che differiscono sia per i sintomi che per le caratteristiche biologiche. A caratterizzarli è stato uno studio della Washington University...
Malattie rare – Beta talassemia trasfusione dipendente (TDT), positivi i nuovi dati terapia genica a base di LentiGlobin
"In occasione del 60° congresso annuale dell'American Society of Hematology (ASH) sono stati presentati nuovi dati derivanti dagli studi clinici di Fase 3 Northstar-2 (HGB-207) e Northstar-3 (HGB-212) condotti con la terapia genica sperimentale a base di LentiGlobin nel trattamento di pazienti con beta talassemia...
Sclerosi multipla – La diffusione dei disturbi sessuali. Se ne è parlato oggi a Napoli
"Oltre 118mila le persone che in Italia vivono con la sclerosi multipla (SM), 3400 diagnosi in più dello scorso anno (Dati Aism). La SM è una malattia cronica che può portare a disabilità; viene diagnosticata nella maggior parte dei casi tra i 20 e i...
Malattie rare – Omocistinuria e acidurie organiche, in futuro possibile la terapia genica
Sono disturbi del metabolismo che posso essere diagnosticati tramite lo screening neonatale. Per conoscerne l'importanza ed ascoltare l'intervista al Dr. Carlo Dionisi Vici, Responsabile Patologia U.O.C. di Patologia Metabolica, Dipartimento di Medicina Pediatrica, IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma: Fonte: "Omocistinuria e acidurie organiche, le possibilità terapeutiche...
Carcinoma mammario HER2-positivo, trattamento con ‘trastuzumab emtansine’ riduce del 50% il rischio di recidiva
"Lo studio di fase III KATHERINE ha soddisfatto il suo endpoint primario dimostrando che trastuzumab emtansine, usato come agente singolo, ha ridotto in modo significativo (riduzione del 50%; HR = 0,50, IC 95% 0,39-0,64, p <0,0001) il rischio di recidiva o morte (sopravvivenza libera da...
Linfoma non Hodgkin indolente – il regime chemio-free ‘R2’ in seconda linea aumenta del 56% la sopravvivenza libera da malattia
"Lo studio Augment, presentato all’ASH, ha dimostrato in seconda linea la superiorità in termini di sopravvivenza libera da malattia dell’associazione lenalidomide-rituximab, primo regime chemio-free nel linfoma non Hodgkin indolente follicolare e a zona marginale, rispetto al solo rituximab. Il nuovo regime, sulla base degli eccellenti...
Malattie rare – Leucemia mieloide acuta refrattaria o recidivante con mutazioni di FLT3-ITD, quizartinib aumenta la sopravvivenza complessiva
"Al 60° Meeting annuale della Società americana di Ematologia (Ash) di San Diego sono state presentate le analisi finali sullo studio Quantum R, che ha valutato il quizartinib in monoterapia. Rispetto alla chemioterapia di salvataggio, il farmaco aumenta la sopravvivenza complessiva fino a 6 mesi...
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