Malattie rare pediatriche – Encefalopatia ipossico-ischemica, colpiti ogni anno più di 1 milione di neonati nel mondo
"L’ipotermia terapeutica rimane l’unica possibilità di trattamento delle forme moderate/gravi e ha ridotto dal 60 al 46% la morte o disabilità a 18 mesi di vita. A tutt’oggi però non è noto quanti trattamenti ipotermici vengano effettuati in Italia. L'obiettivo è creare un registro nazionale...
Malattie rare – Sindromi di Lennox Gastaut e Dravet, per i bambini affetti firmato decreto per uso a carico Ssn della cannabis terapeutica
"Entrambe queste patologie hanno, solitamente, insorgenza in età pediatrica e si connotano per limitate risorse terapeutiche. Alla luce di queste considerazioni, il Ministero sostiene l’importanza di identificare nuove soluzioni di cura. Il farmaco in questione riduce del 30-40% la frequenza delle crisi epilettiche. IL DECRETO 20 OTT -...
Artrite reumatoide e osteoporosi – Trattamento giornaliero con teriparatide migliora non solo densità minerale ossea
"Il trattamento giornaliero con teriparatide si associa ad un incremento statisticamente significativo della robustezza ossea predetta (PBS) a livello della colonna lombare, oltre alla densità minerale ossea (DMO) nei pazienti affetti da artrite reumatoide. Questi i risultati di uno studio recentemente pubblicato su JBMR Razionale e...
Malattie rare – Leucodistrofia metacromatica, il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per parere positivo per Libmeldy
"Dall’Agenzia europea del farmaco (EMA) primo parere positivo per “Libmeldy”, la terapia genica sviluppata insieme all’SR-Tiget per il trattamento della leucodistrofia metacromatica Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), azienda leader a livello globale nel campo della terapia genica, ha annunciato oggi che il Comitato per i farmaci ad uso umano...
Malattie rare – Mastocitosi e disordini mastocitari, oggi è la Giornata internazionale di sensibilizzazione
In occasione della giornata nel 2018 "è stato concordato un simbolo, un legame tra tutti i paesi aderenti per far conoscere le patologie mastocitarie, un colore che attiri l'attenzione sulla necessità di una maggiore ricerca per questa patologia. Il colore scelto è il VIOLA, colore con...
Hiv – Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per formulazione long acting di rilpivirina e cabotegravir
"Il Comitato per i prodotti medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali (Ema) ha emesso un parere positivo raccomandando l'autorizzazione all'immissione in commercio per rilpivirina in combinazione con cabotegravir, per il trattamento dell'infezione da virus dell'immunodeficienza umana di tipo 1 (HIV-1) negli...
Crohn da moderato a grave – In fase 2 mirikizumab migliora sintomi e riduce infiammazione
"Sono stati resi noti, durante la settimana europea di gastroenterologia (UEG Week) 2020, i risultati a 52 settimane dello studio Serenity di fase 2 su mirikizumab che hanno mostrato un miglioramento continuo dei sintomi e una riduzione dell'infiammazione della mucosa intestinale in pazienti con malattia...
Telepediatria – Rapporto dell’Iss con raccomandazioni e indicazioni su come gestire il paziente pediatrico
"Scopo del rapporto è individuare gli aspetti critici delle applicazioni di sistemi di telemedicina nell’età pediatrica e definire uno standard per l’approccio all’uso della telemedicina nelle sue varie declinazioni in campo pediatrico, con riferimento alla gestione dell’emergenza COVID-19 in Italia, tarato sui diversi scenari clinici...
Dermatite atopica grave – Nei bambini tra 6 e 11 anni il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per dupilumab
"Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea per i medicinali ha dato parere positivo per dupilumab, raccomandandone l'approvazione nell'Unione Europea per il trattamento di bambini di età compresa tra 6 e 11 anni con dermatite atopica grave candidabili alla terapia sistemica....
Malattie rare – Cheratocono, colpisce sia adolescenti che bambini
"Dott.ssa Romina Fasciani, Unità operativa complessa di Oculistica della Fondazione Policlinico universitario IRCCS Agostino Gemelli di Roma e membro del consiglio direttivo di AIMO: “Chi ne è affetto deve spesso necessariamente ricorrere all’uso di lenti a contatto rigide oppure ad occhiali, ma nei casi più...
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