Malattie rare – Registro della FDA per raccogliere informazioni
La Food and Drug Administration (FDA) ha condotto un processo di consultazione attraverso supporti elettronici, scritti e cartacei, per raccogliere informazioni sulle fasi e gli approcci necessari alla creazione di una rete per gli studi clinici sulle MR. La consultazione era indirizzata ai malati rari, ai...
Malattie rare – Errori congeniti del metabolismo (ECM), database dei farmaci
Lo sviluppo di trattamenti per gli errori congeniti del metabolismo (ECM), un gruppo di malattie ereditarie rare causate da difetti degli enzimi metabolici e della loro regolazione, rappresenta ancora una sfida, soprattutto per quanto riguarda gli ECM molecolari. Al fine di migliorare il panorama degli approcci terapeutici,...
Malattie rare e non nei bambini – Studio rivela che quelli che hanno disabilità cognitive fatica a controllare ansia, dolore e paura
"Uno studio condotto dall’IRCCS “Burlo Garofolo” di Trieste dimostra come anche un prelievo di sangue rappresenti per i bambini con deficit intellettivi una procedura molto più fastidiosa e problematica rispetto ai bambini sani Trieste, 17 agosto 2020 – Anche un semplice prelievo del sangue può rappresentare...
Trapianto di rene, Torino – Innovativa terapia del rigetto
"Prof. Luigi Biancone: “Il rigetto cronico è attualmente la prima causa di perdita del rene trapiantato a distanza di anni dal trapianto e dal momento in cui viene diagnosticato porta a progressivo peggioramento” Torino, 17 agosto 2020 – Agosto porta buone nuove nella cura dei pazienti...
Malattie rare – Parere scientifico dell’EMA gratuito per i farmaci orfani
Il 19 giugno 2020, una decisione dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha reso gratuiti i pareri scientifici per i centri universitari che sviluppano farmaci orfani, per supportarne l’importante ruolo nello sviluppo di medicinali innovativi, nella ricerca scientifica e nello sviluppo di nuove tecnologie. Questa decisione arriva...
Malattie rare – Rare2030, conferenza dei giovani cittadini
"Il 7 e 8 giugno 2020, la Young Citizen's Conference (conferenza dei giovani cittadini) ha inaugurato la nuova fase del progetto Rare 2030. Alla conferenza, della durata di due giorni, hanno partecipato oltre 20 difensori dei diritti dei pazienti ed esperti nel campo delle politiche per le...
Diuretici dell’ansa – Sono sottoprescritti ma sono in grado di ridurre il rischio di nuovo ricovero per insufficienza cardiaca (HF)
"Non sono stati eseguiti molti studi clinici sui diuretici dell'ansa allo scopo di mantenere i pazienti stabili dopo la dimissione da un ricovero per insufficienza cardiaca (HF). Di conseguenza, raccomandazioni di linee guida certe sulla materia sono scarse. Ma una nuova analisi di registro, pubblicata...
Malattie rare – TRUST4RD: uno strumento per ridurre le incertezze nello sviluppo dei farmaci orfani
Un articolo pubblicato in Orphanet Journal of Rare Diseases passa in rassegna le incertezze e le lacune osservate nel processo di sviluppo dei trattamenti per le malattie rare (studi di piccole dimensioni non controllati, difficoltà a condurre studi randomizzati per via della rarità della malattia, autorizzazioni all’immissione...
Tumori rari – Carcinoma adrenocorticale, metodo Heter-LP per il riposizionamento dei farmaci
Un metodo computazionale per il riposizionamento dei farmaci attraverso Heter-LP è stato applicato al carcinoma adrenocorticale (ACC), una malattia rara per la quale attualmente non esiste una cura risolutiva, allo scopo di individuare nuovi trattamenti economicamente sostenibili. Il riposizionamento dei farmaci rappresenta un’alternativa e un modo...
Malattie rare – Sindrome nefrosica congenita (SNC), ERKNet: raccomandazioni condivise
La sindrome nefrosica congenita (SNC) comprende un gruppo eterogeneo di malattie rare caratterizzate da proteinuria ed edema marcati, che esordiscono in utero oppure durante i primi tre mesi di vita, e sono causati perlopiù da infezioni congenite o da malattie alloimmuni materne. Nei pazienti affetti da...
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