Tumori rari – Malattia con sideroblasti ad anello, quasi la metà dei pazienti è libera da trasfusioni per 8 settimane con Luspatercept
“Il beneficio riguarda la malattia con sideroblasti ad anello. Il farmaco è il primo esempio di terapia personalizzata in questi tumori del sangue. Riduce il fabbisogno ematico e libera molti pazienti dalle frequenti trasfusioni nei centri specialistici. In Italia si stimano ogni anno circa 3.000 nuovi casi. La condizione di anemia va sempre indagata, anche negli anziani
Quasi la metà (48%) dei pazienti con sindromi mielodisplastiche che presentano sideroblasti ad anello, trattati con una nuova terapia, luspatercept, è libera da trasfusioni di sangue per almeno 8 settimane. Un risultato molto importante per persone costrette a recarsi nei centri trasfusionali frequentemente, anche ogni settimana. I vantaggi si riflettono sulla qualità di vita e sulla possibilità di ridurre il danno d’organo correlato all’accumulo di ferro introdotto con le trasfusioni.
Le persone colpite da questo gruppo eterogeneo di tumori del sangue sono spesso anziane, con età superiore a 70 anni, e con altre patologie associate. I sintomi più frequenti causati dalla carenza di emoglobina sono stanchezza, perdita di peso, difficoltà respiratorie e battito cardiaco accelerato. L’impatto sulla qualità di vita è enorme, soprattutto per le persone con anemia grave. Le sindromi mielodisplastiche sono ancora poco conosciute ed è sottovalutato il loro impatto sulla quotidianità dei pazienti. Obiettivo della conferenza stampa, promossa da Bristol Myers Squibb, che si svolge oggi a Roma è far luce su cause, sintomi e trattamenti innovativi in grado di trasformare la vita dei pazienti.
“Le sindromi mielodisplastiche sono tumori del sangue che colpiscono le cellule staminali del midollo osseo, che danno origine a tutte le cellule del sangue periferico, cioè ai globuli rossi, bianchi e alle piastrine – spiega Pellegrino Musto, Direttore della Unità Operativa Complessa di Ematologia con trapianto della Azienda Ospedaliero-Universitaria Consorziale Policlinico di Bari e Professore Ordinario di Ematologia all’Università ‘Aldo Moro’ di Bari -. Si determina così un’alterazione del processo di maturazione del midollo e un difetto qualitativo e quantitativo della produzione degli elementi del sangue periferico. I sintomi e il decorso variano in modo significativo in base al tipo di cellula ematica colpita. Nelle forme a basso rischio si può avere anemia (riduzione di globuli rossi), neutropenia (riduzione di globuli bianchi) o piastrinopenia (riduzione di piastrine)…”
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Fonte: “Mielodisplasie. Bristol Myers Squibb: “Il 48% dei pazienti è libero da trasfusioni per 8 settimane con Luspatercept”,” Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=108307
