Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), Fda ha accettato domanda di registrazione di tofersen
“L’Fda ha accettato la domanda di registrazione di un nuovo farmaco (NDA) per tofersen, un farmaco sperimentale per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) da superossido dismutasi 1 (SOD1). Alla domanda è stata concessa la revisione prioritaria e la data di entrata in vigore del Prescription Drug User Fee Act è il 25 gennaio 2023. Il farmaco è in sviluppo da parte di Biogen
L’aspettativa di vita media delle persone affette da SLA è di tre-cinque anni dal momento dell’insorgenza dei sintomi. Attualmente non esiste un trattamento mirato per la SOD1-ALS.
“I dati disponibili dimostrano che tofersen ha il potenziale per fare una differenza significativa per le persone affette da SOD1-ALS”, ha dichiarato Priya Singhal, Head of Global Safety and Regulatory Sciences e Interim Head of R&D di Biogen. L’adozione della procedura di approvazione accelerata da parte della FDA offre la possibilità di rendere tofersen disponibile alle persone affette da questa malattia neurodegenerativa fatale nel più breve tempo possibile”. Se approvato, tofersen sarà il primo trattamento a colpire una causa genetica della SLA e ci auguriamo che questo apra la strada a ulteriori progressi in questa malattia implacabile.”
Biogen sta cercando di ottenere l’approvazione di tofersen nell’ambito del percorso di approvazione accelerato della FDA, basato sull’uso del neurofilamento come biomarcatore surrogato che ha una ragionevole probabilità di predire il beneficio clinico. I neurofilamenti sono proteine normali presenti nei neuroni sani, che aumentano nel sangue e nel liquido cerebrospinale in caso di danni ai neuroni o ai loro assoni e sono un marcatore di neurodegenerazione. Nella SLA, è stato riscontrato che livelli più elevati di neurofilamenti predicono un declino più rapido della funzione clinica e una sopravvivenza più breve…”
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Fonte: “SLA, Fda concede la revisione prioritaria alla domanda di Biogen per il tofersen”, PHARMASTAR
