Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per vutrisiran
“Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di vutrisiran, un farmaco sviluppato da Alnylam Pharmaceuticals per il trattamento di adulti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia. Se approvato dalla Commissione Europea, vutrisiran sarà commercializzato con il marchio Amvuttra e sarà la prima opzione terapeutica che dimostra l’inversione della compromissione della neuropatia con la somministrazione sottocutanea una volta ogni tre mesi
Il farmaco è costituito da un piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento che ha come bersaglio l’RNA messaggero (mRNA) della transtiretina (TTR) mutante e wild-type. In sostanza, vutrisiran sopprime l’espressione di un gene o di un segmento genico specifico, impedendo la produzione di una proteina anomala.
Per questa indicazione, Alnylam ha già in commercio il patisiran, nome commerciale Onpattro, che si si somministra ogni 3 settimane mediante infusione endovenosa.
La decisione del CHMP si basa sui risultati positivi al 18° mese di HELIOS-A, uno studio globale di Fase 3, randomizzato, in aperto, multicentrico, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di vutrisiran in un gruppo eterogeneo di pazienti affetti da amiloidosi hATTR con polineuropatia di stadio 1 e 2. Vutrisiran ha raggiunto gli endpoint primari e secondari dello studio sia a 9 mesi che a 18 mesi, dimostrando un’inversione della compromissione della neuropatia e un profilo di sicurezza e tollerabilità incoraggiante…”
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Fonte: “Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia, parere positivo del Chmp per vutrisiran”, PHARMASTAR
