Malattie rare – Amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia, Fda ha approvato vutrisiran
“Con quasi un mese di anticipo rispetto al previsto, l’Fda ha approvato Amvuttra (vutrisiran) di Alnylam Pharmaceuticals per il trattamento di adulti con amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina (hATTR) con polineuropatia
“Vent’anni fa, Alnylam è stata fondata con l’audace visione che l’interferenza dell’RNA avrebbe avuto un impatto significativo sulla vita delle persone in tutto il mondo che necessitano di nuovi approcci per affrontare gravi malattie con importanti esigenze mediche insoddisfatte, come l’amiloidosi hATTR”, ha dichiarato Yvonne Greenstreet, CEO di Alnylam. “Oggi Amvuttra ha il potenziale per cambiare lo standard di cura per le persone che vivono con la polineuropatia di questa malattia devastante”.
Vutrisiran
Il farmaco è una terapia di interferenza dell’RNA (RNAi) somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta ogni 3 mesi.I l farmaco è costituito da un piccolo RNA interferente (siRNA) a doppio filamento che ha come bersaglio l’RNA messaggero (mRNA) della transtiretina (TTR) mutante e wild-type. In sostanza, vutrisiran sopprime l’espressione di un gene o di un segmento genico specifico, impedendo la produzione di una proteina anomala.
Patisiran, con il nome commerciale Onpattro, è il farmaco di Alnylam attualmente approvato per la polineuropatia di HATTR. Si somministra ogni 3 settimane mediante infusione endovenosa.
Amiloidosi da transtiretina
La malattia è rara, ereditaria, rapidamente progressiva e fatale, con poche opzioni terapeutiche. La polineuropatia è un malfunzionamento di molti nervi periferici dell’organismo e l’hATTR è causata da mutazioni nel gene TTR. La proteina TTR è prodotta principalmente nel fegato e normalmente trasporta la vitamina A…”
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Fonte: “Alnylam ottiene un altro successo con la RNAi: Fda approva vutrisiran”, PHARMASTAR
