Diabete di tipo 1 – Studio di fase I/II mostra una totale indipendenza da insulina dopo trattamento sperimentale con cellule staminali
“Un trattamento sperimentale con cellule staminali ha ripristinato la produzione di insulina e il controllo del glucosio in due pazienti con diabete di tipo 1, secondo i risultati di uno studio di fase I/II presentato al congresso dell’American Diabetes Association (ADA) 2022
Il trapianto di isole pancreatiche ricavate dai cadaveri può consentire il controllo glicemico nel diabete di tipo 1, ma la quantità e la qualità delle isole così ottenute sono due fattori limitanti. Il trattamento in fase sperimentale, denominato VX-880 e sviluppato dalla compagnia Vertex Pharmaceuticals, funziona come una terapia sostitutiva delle cellule delle isole pancreatiche e ha il vantaggio di derivare da cellule staminali allogeniche completamente differenziate.
Paziente 1: 270 giorni dall’infusione
Come riferito dal relatore James Markmann, del Massachusetts General Hospital di Boston, un uomo di 64 anni con di diabete di tipo 1 da 40 anni e molte complicanze ha ricevuto una singola infusione di VX-880 alla metà della dose target.
Entro il giorno 90 dello studio clinico il paziente ha conseguito una serie di miglioramenti nella funzione delle isole pancreatiche e del controllo glicemico:
- Livello di peptide C a digiuno: non rilevabile al basale rispetto a 280 pmol/l al giorno 90
- Livello di picco del peptide C stimolato con test di tolleranza ai pasti misti: non rilevabile al basale rispetto a 560 pmol/l al giorno 90
- Emoglobina glicata (HbA1c): 8,6% al basale vs 7,2% al giorno 90…”
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Fonte: “Diabete di tipo 1, totale indipendenza da insulina dopo il trapianto di cellule staminali #ADA2022”, PHARMASTAR
