Malattie rare – Beta-talassemia, luspatercept riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni
“Dopo tre anni di trattamento con luspatercept, circa la metà dei pazienti riduce del 50% il fabbisogno di trasfusioni e il 12% ne ottiene l’indipendenza per più di due mesi. Questi due dei nuovi risultati dello studio BELIEVE, presentati a Vienna nella prestigiosa vetrina dell’EHA 2022, il congresso dell’Associazione Europea di Ematologia
Il nuovo farmaco, rimborsato dall’AIFA nel 2021, permette di ridurre di oltre il 30% la necessità di sangue, con un grande miglioramento della qualità di vita. La beta-talassemia è una malattia genetica trasmessa da due genitori asintomatici o portatori sani, che colpisce circa 7mila persone in Italia, 5mila nella forma più grave, la ‘major’. Richiede continue trasfusioni, ogni 2-3 settimane e per tutta la vita, con il rischio di incorrere in accumuli di ferro che possono danneggiare cuore, fegato e pancreas.
Per questa ragione, devono essere assunti farmaci ferrochelanti, che a loro volta possono causare effetti collaterali. Lo studio internazionale BELIEVE, già pubblicato sul ‘New England Journal of Medicine’, ha evidenziato come, su più di 300 pazienti affetti da talassemia trasfusione dipendente, il 70% grazie a luspatercept ha ottenuto una riduzione iniziale del 33% del fabbisogno trasfusionale. I dati sono presentati oggi in una conferenza stampa virtuale, promossa da Celgene ora parte di Bristol Myers Squibb.
“Conosciamo più di 350 diverse mutazioni del gene beta-globinico che causano la malattia, ma dal punto di vista clinico le talassemie vengono classificate in forme trasfusione dipendenti (talassemia major) e in forme non trasfusione dipendenti (forme intermedie) – afferma Maria Domenica Cappellini,…”
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Fonte: “Beta-talassemia: con luspatercept il 50% dei pazienti dimezza il fabbisogno di sangue #EHA22”, PHARMASTAR
