Malattie rare – Beta talassemia trasfusione-dipendente e anemia a cellule falciformi, conferme a lungo termine per exagamglogene autotemcel
“Al congresso europeo di ematologia (EHA) sono stati presentati nuovi dati su exa-cel, precedentemente noto come CTX001, provenienti dagli studi CLIMB-TDT-111, CLIMB-SCD-121 e CLIMB-131, che evidenziano il profilo di sicurezza di questa terapia in fase di sperimentazione nei pazienti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT) o da anemia a cellule falciformi (SCD)
Il farmaco è ferutto delel ricerche di Vertex Pharmaceuticals e CRISPR Therapeutics.
“I risultati dei due studi clinici dimostrano l’impatto positivo che questa terapia ha avuto sui pazienti e non posso nascondere la soddisfazione”, ha dichiarato Franco Locatelli, Professore di Pediatria presso l’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, Direttore del Dipartimento di Ematologia e Oncologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. “Data la mancanza di terapie definitivamente curative per la maggior parte dei pazienti affetti da emoglobinopatie, non posso che dirmi entusiasta di far parte del team che ha sviluppato l’approccio del genome editing con le potenzialità di fornire ai pazienti una soluzione a questo bisogno terapeutico insoddisfatto”.
Nuovi dati per exa-cel dagli studi clinici CLIMB
I dati presentati al Congresso della Società Europea di Ematologia (EHA) riguardano 75 pazienti (44 con TDT e 31 con SCD) con un follow-up compreso tra 1,2 e 37,2 mesi dopo la somministrazione di exa-cel. I dati condivisi oggi includono pazienti italiani trattati in diversi paesi europei e nel Regno Unito.
Dei 44 pazienti con TDT, 26 avevano genotipi beta zero/beta zero o altri genotipi gravi simili a beta zero. Quarantadue dei 44 pazienti con TDT erano liberi da trasfusioni all’ultimo controllo, con un follow-up compreso tra 1,2 e 37,2 mesi. Due pazienti non liberi da trasfusioni hanno registrato una riduzione del volume trasfusionale del 75% e dell’89%. I pazienti TDT hanno registrato aumenti medi sostanziali dell’emoglobina fetale (HbF) e corrispondenti incrementi dell’emoglobina totale media (Hb) (>9 g/dL) entro il terzo mese, con livelli medi di Hb totale che sono aumentati fino a >11 g/dL e poi mantenuti nell tempo…”
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Fonte: “Beta talassemia e anemia a cellule falciformi: conferme a lungo termine per exagamglogene autotemcel, frutto della tecnologia CRISPR #EHA22”, PHARMASTAR
