Malattie rare – Miopatie infiammatorie idiopatiche, fattori in grado di predire migliore risposta al trattamento con gli immunosoppressori
“Presenza di autoanticorpi specifici per le dermatomiositi, riduzione dei tempi intercorrenti tra l’insorgenza della sintomatologia e la diagnosi, disfagia, e terapia iniziale relativamente aggressiva. Sarebbero questi, stando ad uno studio svedese, condotto sulla base dei dati di un apposito registro pazienti, i fattori in grado di predire una migliore risposta al trattamento con farmaci immunosoppressori ad un anno
Razionale e disegno dello studio
Le miopatie infiammatorie idiopatiche (IIM) rappresentano un gruppo di patologie sistemiche complesse. La sintomatologia ad esse associata comprende astenia e ridotta endurance muscolare, nonché la presenza di infiltrati infiammatori nelle biopsie di tessuto muscolare.
Il coinvolgimento extra-articolare, rappresentato da rash cutanei, artriti, disfagia, interstiziopatia polmonare, malattia cardiaca e tumori, è piuttosto frequente.
Molte di queste manifestazioni diverse sono state legate alla presenza di autoanticorpi specifici, i cosiddetti autoanticorpi specifici per la miosite (MSA), rilevabili prevalentemente nei pazienti con IIM, e gli autoanticorpi associati alle miositi (MAA), presenti anche in altre patologie ad eziologia autoimmunitaria.
Il profilo autoanticorpale di ciascun paziente corrisponde spesso ad un fenotipo clinico specifico. La frequenza della varie manifestazioni cliniche e della presenza di autoanticorpi varia, stando ad alcuni studi già pubblicati, in base al background genetico e all’etnia.
Fino ad ora, non esistevano studi che avessero approfondito il tema dell’impatto degli autoanticorpi sulla risposta al trattamento e sugli outcome.
L’attenzione degli autori del nuovo studio si è focalizzata sull’impiego potenziale degli autoanticorpi come predittori di risposta alla terapia con corticosteroidi (gli immunosoppressori maggiormente utilizzati il trattamento di queste condizioni cliniche) e con altri farmaci immunosoppressivi nei pazienti affetti da IIM, una categoria che include le dermatomiositi e le polimiositi. Ciò in quanto, in presenza di questi anticorpi, si ha presentazione clinica diversa rispetto a quando sono assenti (di qui l’ipotesi che la loro presenza potrebbe indicate se i pazienti hanno probabilità maggiori o minori di migliorare con le terapie standard)…”
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Fonte: “Miopatie infiammatorie idiopatiche, identificati fattori predittivi di risposta a immunosoppressori”, PHARMASTAR
