Malattie rare – Fibrosi Cistica in pazienti pediatrici, il Chmp dell’Ema ha approvato ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor
“Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell’EMA ha espresso parere positivo per l’estensione d’indicazione di ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in regime di associazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR)
“Il parere positivo del CHMP segna un traguardo importante per il trattamento pediatrico della Fibrosi Cistica in Europa. Se approvato, Kaftrio costituirà per i clinici un trattamento in grado di fornire ai giovani pazienti uno strumento di intervento molto precoce sulla malattia – ha dichiarato Federico Viganò, Country Manager per Italia e Grecia di Vertex Pharmaceuticals– La decisione del CHMP ci rende orgogliosi e ci avvicina sempre di più al nostro obiettivo finale, ovvero quello di fornire opzioni terapeutiche efficaci per tutti i malati di FC”.
“I dati clinici per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor più ivacaftor in pazienti pediatrici con FC nella fascia di età tra 6 e 11 anni con genotipo F/F o F/MF hanno dimostrato miglioramenti nella funzionalità polmonare, nella concentrazione di cloruro nel sudore e nei sintomi respiratori, oltre che un profilo di sicurezza e tollerabilità simile a quello evidenziato nei soggetti di oltre 12 anni, che già possono accedere a questa terapia – ha affermato il Professor Marcus A. Mall, Capo del Dipartimento di Pneumologia Pediatrica, Immunologia e Rianimazione presso il Charité University Medical Center di Berlino – …”
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Fonte: “Fibrosi Cistica in pazienti pediatrici, ok del Chmp per ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor”, PHARMASTAR
