Malattie rare – Atassia di Friedreich (FRDA), in estensione studio in due parti di fase 2 omaveloxolone porta benefici prolungati anche dopo avvio dilazionato del trattamento
“L’omaveloxolone, un attivatore della proteina Nrf2 che protegge dall’infiammazione, ha mostrato un effetto potenzialmente benefico nel rallentare la progressione dell’atassia di Friedreich per più di due anni, secondo i risultati di uno studio clinico presentato all’International Congress of Parkinson’s Disease and Movement Disorders (MDS Virtual Congress 2021). Lo studio, denominato come “Delayed-Start Study”, rappresenta un’estensione dello studio in due parti di fase 2 MOXIe (Safety and Efficacy of Omaveloxolone in Friedreich Ataxia)
«Questo studio mostra due cose» ha detto il primo autore David Lynch, del Children’s Hospital di Philadelphia. «La prima è che non importa quando si inizia il trattamento con omaveloxolone per vedere un beneficio. La seconda è che il beneficio che il gruppo attivo ha avuto nella prima parte dello studio è stato mantenuto mentre entravano nella parte di “avvio ritardato”. Quindi, di fatto, l’omaveloxolone modifica l’andamento a lungo termine della malattia».
L’atassia di Friedreich colpisce solo circa 22mila persone in tutto il mondo e i bambini e gli adolescenti affetti in genere hanno un’età compresa tra i 5 ei 15 anni, ha ricordato Lynch.
Studio di estensione con valutazione del punteggio mFARS
Lo studio di estensione ha incluso 73 pazienti che hanno completato una delle prime due parti dello studio MOXIe. Nella prima parte del trial MOXIe i pazienti sono stati randomizzati in proporzione 3:1 a omaveloxolone 2,5-300 mg o placebo per 12 settimane.
La seconda parte era in doppio cieco su 103 pazienti randomizzati su base 1:1 a 150 mg di omaveloxolone o placebo per 48 settimane. I partecipanti avevano al basale una scala di atassia di Friedreich modificata (mFARS) di 20-80 e avevano un’età compresa tra 16 e 40 anni…”
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Fonte: “Atassia di Friedriech, omaveloxolone porta benefici prolungati anche dopo avvio dilazionato del trattamento”, PHARMASTAR
