Sclerosi laterale amiotrofica (SLA) – Edaravone efficace solo in piccolo sottogruppo di pazienti
“È stato pubblicato online su “Lancet Neurology” uno studio condotto con edaravone in pazienti affetti da sclerosi laterale amiotrofica (SLA). I risultati evidenziano che il farmaco mostra efficacia in un piccolo sottogruppo di soggetti che hanno soddisfatto stretti criteri di inclusione, i quali evidenziano un significativo decremento del punteggio ALSFRS-R (Revised ALS Functional Rating Scale) rispetto al placebo
Il farmaco, sviluppato in Giappone dalla Mitsubishi e approvato anche negli USA per il trattamento della SLA, oltre che dell’ictus, ha un meccanismo d’azione non noto. Si ritiene comunque che l’effetto risieda nella sua potente attività scavenger dei radicali liberi, essendo considerato lo stress ossidativo parte del processo che porta alla degenerazione e alla perdita dei motoneuroni nei pazienti con SLA.
Alla base un precedente studio di fase 3 e la sua analisi post hoc
«In uno studio precedente di fase 3 svolto in pazienti con SLA l’edaravone non ha mostrato una differenza significativa nel punteggio ALSFRS-R rispetto al placebo» premettono gli estensori dell’articolo, appartenenti a un ‘working group’ sul farmaco.
«L’analisi post hoc di questi dati ha rivelato che i pazienti in fase precoce con diagnosi definita o probabile di SLA, stabiliti dai criteri riveduti di El Escorial, e che soddisfacevano un insieme selezionato di criteri di inclusione, mostravano una maggiore entità di effetto rispetto a quella dell’intera popolazione di studio».
I ricercatori con questa analisi hanno pertanto voluto rafforzare questo risultato post hoc e valutare la sicurezza e l’efficacia di edaravone in una sperimentazione di fase 3 che si è concentrata su pazienti con SLA in fase iniziale che hanno soddisfatto i criteri di inclusione dell’analisi post-hoc.
I criteri di inclusione del trial attuale
In questo studio di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, sono stati reclutati in 31 ospedali giapponesi pazienti in base ai seguenti criteri di inclusione: età compresa tra 20 e 75 anni con SLA di grado 1 o 2 secondo la “Japan ALS Severity Classification”, con almeno 2 punti su tutti e 12 gli item di ALSFRS-R, capacità vitale forzata pari o superiore all’80%, SLA definita o probabile secondo i criteri riveduti di El Escorial e durata di malattia massima di 2 anni…”
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Fonte: “Sclerosi laterale amiotrofica, edaravone efficace ma solo in un piccolo sottogruppo di pazienti”, PHARMASTAR
