Tumori rari – Mieloma multiplo recidivante/refrattario, nuovi dati di efficacia per idecabtagene vicleucel (ide-cel)
“A un follow-up mediano di 24,8 mesi (intervallo 1,7-33,6), Idecabtagene vicleucel (ide-cel) ha prodotto in pazienti con mieloma multiplo recidivante/refrattario pesantemente pretrattato un tasso di risposta globale (Orr) del 73% in tutti i pazienti trattati e un tasso di risposta completa (CR) del 33%. Si tratta in estrema sintesi dei risultati dell’aggiornamento dei dati dello studio di fase 2 KarMMa (NCT03361748) presentato durante il 18° International Myeloma Workshop
Il 26 marzo 2021, la FDA ha approvato ide-cel come prima terapia genica cellulare nel mieloma multiplo per il trattamento di pazienti affetti da questo tumore di tipo recidivante/refrattario che erano progrediti con 4 o più linee di terapia precedenti, incluso un agente immunomodulatore (Imid), un inibitore del proteasoma (PI) e un anticorpo monoclonale anti-CD38.
La decisione dell’ente regolatore statunitense si è basata sui risultati precedenti dello studio KarMMa, in cui ide-cel ha indotto un Orr del 72% con un profilo di sicurezza favorevole in questa popolazione di pazienti.
I ricercatori dello studio hanno arruolato pazienti con malattia recidivante/refrattaria che avevano ricevuto almeno 3 regimi precedenti con almeno 2 cicli consecutivi ciascuno o la migliore risposta di malattia progressiva. I pazienti dovevano essere stati precedentemente esposti a un Imid, un PI e un anticorpo monoclonale diretto contro CD38 e refrattari alla loro ultima terapia precedente secondo i criteri dell’International Myeloma Working Group.
Il processo di produzione di ide-cel, che ha una percentuale di successo del 99%, è iniziato con la leucoaferesi ed è stato seguito da una terapia ponte almeno 14 giorni prima della linfodeplezione, che consisteva in 30 mg/m2 di fludarabina più 300 mg/m2 di ciclofosfamide nei giorni -5, -4, -3 e 0. I pazienti hanno quindi ricevuto una singola infusione di ide-cel.
Aggiornamento dei dati dello studio KarMMa
L’Orr è servito come endpoint primario dello studio, con tasso di CR, sicurezza, durata della risposta (Dor), sopravvivenza libera da progressione (Pfs), sopravvivenza globale (Os), farmacocinetica, malattia minima residua, qualità della vita, valutazione farmacoeconomica e outcome di ricerca come endpoint secondari…”
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Fonte: “Mieloma multiplo recidivante/refrattario, nuovi dati di efficacia e sicurezza di ide-cel”, PHARMASTAR
