Malattie rare – Beta-talassemia non trasfusione dipendente, luspatercept efficace sull’anemia in 3 pazienti su 4
“In Italia si stima che siano circa 2.000 i pazienti colpiti dalla beta-talassemia non trasfusione dipendente, caratterizzata da anemia congenita che non necessita di trasfusioni di sangue regolari e continuative. È una condizione che può però determinare gravi complicanze, come aumento delle dimensioni della milza, osteoporosi, ipertensione polmonare, ipertrofia cardiaca e, soprattutto in caso di rimozione chirurgica della milza, aumentato rischio trombotico
Fino a oggi non vi erano terapie in grado di controllare l’anemia. Per la prima volta una nuova molecola, luspatercept, ha dimostrato di essere efficace nell’aumentare in maniera sostanziale il valore dell’emoglobina (di almeno 1 g/dL) nel 77% dei pazienti e, in più della metà dei casi, è stato raggiunto un incremento molto elevato (superiore a 1,5 g/dL).
I dati emergono dallo studio internazionale di fase II BEYOND, presentato al Congresso dell’Associazione Europea di Ematologia (European Hematology Association, EHA) che si è svolto recentemente, e sono approfonditi oggi in una conferenza stampa virtuale.
“La beta-talassemia è una malattia congenita, ereditaria, causata da un difetto di produzione dell’emoglobina, la proteina responsabile del trasporto di ossigeno in tutto l’organismo – spiega Gian Luca Forni, Presidente SITE (Società Italiana Talassemie ed Emoglobinopatie), Direttore Ematologia Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite Ospedali Galliera di Genova e co-autore dello studio BEYOND -. La malattia colpisce circa 7.000 persone in Italia, 2.000 presentano la forma intermedia, cioè non-trasfusione dipendente. Quest’ultima, però, è sottostimata rispetto alla talassemia major, che è facilmente diagnosticabile e quindi censibile perché richiede una terapia trasfusionale da effettuare in ospedale, in media, a intervalli di 2-3 settimane…”
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Fonte: “Beta-talassemia: con luspatercept anemia controllata in 3 pazienti su 4 #EHA 2021”, PHARMASTAR
