Malattie rare – Anemia falciforme, è indispensabile avere opzioni terapeutiche personalizzate
“Oggi i pazienti con questa malattia genetica rara vivono più a lungo e per questo è indispensabile avere a disposizione trattamenti che si adattino alla fase della vita e ai bisogni di chi ne è affetto. Dopo 15 anni, l’Agenzia europea del farmaco ha approvato crizanlizumab, un anticorpo monoclonale che ha dimostrato di ridurre le crisi vaso-occlusive e, in prospettiva, migliorare la qualità della vita
24 MAG – È una delle malattie genetiche più diffuse al mondo, con oltre 13 milioni di persone affette, di cui circa 40 mila in Europa. Si prevede un aumento del 30% entro il 2050. È l’anemia falciforme, che nel 2006 è stata riconosciuta dall’Organizzazione mondiale della Sanità come un problema globale di salute pubblica. A differenza di quanto spesso si ritiene, è una patologia che va oltre il danno ai globuli rossi: “Questi indubbiamente svolgono un ruolo importante nella patogenesi della malattia, ma sono coinvolte anche altre forme cellulari ematiche, come i neutrofili, le piastrine e soprattutto le cellule dell’endotelio vascolare, che svolgono un ruolo centrale”, spiega Lucia De Franceschi, dell’Azienda ospedaliera universitaria di Verona e referente per Anemie Rare Eurobloodnet (Rete Europea malattie rare). Queste ultime, infatti, sono interessate da un danno di tipo infiammatorio cronico che provoca effetti vaso-occlusivi acuti, che si traducono in processi di tipo trombotico con interessamento del microcircolo di alcuni organi target come polmoni, reni e sistema nervoso centrale.
Secondo un’indagine internazionale sponsorizzata Novartis, a soffrire di crisi vaso-occlusive, caratterizzate da un dolore simile a quello che si prova dopo una frattura ossea o durante un infarto del miocardio, sarebbe il 39% di chi ha l’anemia falciforme, con una media di circa 5 eventi l’anno…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Anemia falciforme, sempre più importanti opzioni terapeutiche personalizzate”, Quotidiano sanità
Tratto da: https://www.quotidianosanita.it/scienza-e-farmaci/articolo.php?articolo_id=95793
