Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, nuovi risultati dal trial della terapia genica ‘SRP-9001’

“Sono stati diffusi il 18 maggio i primi risultati dello studio ENDEAVOR, il trial di terapia genica con la microdistrofina SRP-9001 di Sarepta condotto in partenariato con Roche.

Lo studio valuta per la prima volta SRP-9001 ottenuto attraverso il processo di produzione commerciale su larga scala, ovvero quello che verrebbe impiegato se la terapia venisse approvata, e i suoi risultati sono pertanto importanti ai fini della prosecuzione del suo percorso di sviluppo clinico con l’avvio del nuovo trial di fase 3.

I dati raccolti, descritti nella lettera alla comunità ricevuta da Sarepta e relativi ai primi 11 pazienti DMD tra i 4 e i 7 anni che hanno partecipato allo studio, indicano che non sono stati osservati nuovi effetti collaterali rispetto a quelli registrati nei precedenti trial. Due pazienti hanno manifestato effetti collaterali gravi, l’aumento delle transaminasi in un caso e nausea e vomito nell’altro, fortunatamente pienamente risolti…”

Per continuare a leggere la news originale:

Fonte: “NUOVI RISULTATI PER LA TERAPIA GENICA CON SRP-9001”, Parent Project

Tratto da: http://parentproject.it/2021/05/21/nuovi-risultati-per-la-terapia-genica-con-srp-9001/