Malattie rare – Retinite pigmentosa, in studio di fase II/III la terapia genica cotoretigene toliparvovec non riesce a centrare l’endpoint primario
“La somministrazione di una terapia genica cotoretigene toliparvovec non è riuscita a centrare l’endpoint primario del trial di fase II/III XIRIUS condotto in pazienti con retinite pigmentosa X-linked (XLRP). Lo ha reso noto la casa farmaceutica Biogen che ha osservato tendenze positive in alcuni degli endpoint clinici secondari
La XLRP è una rara malattia ereditaria della retina associata a una progressiva perdita della vista quando le cellule della retina che percepiscono la luce si deteriorano lentamente. I primi sintomi includono problemi della visione notturna, poi la restrizione del campo visivo, portando alla fine alla cecità nella maggior parte dei pazienti entro i 40 anni. Non ci sono trattamenti attualmente approvati.
Lo studio non è riuscito a centrare l’endpoint primario, un miglioramento statisticamente significativo nella percentuale di occhi trattati con un miglioramento ≥ 7 dB dal basale a ≥ 5 dei 16 loci centrali della griglia 10-2 valutati con la microperimetria secondo il Macular Integrity Assessment (MAIA). I pazienti sono stati valutati a 12 mesi e confrontati con l’occhio di studio dei pazienti randomizzati alla coorte di controllo non trattata.
“Anche se lo studio di fase II/III XIRIUS di cotoretigene toliparvovec non ha soddisfatto il suo endpoint primario, siamo incoraggiati dalle tendenze positive in altri endpoint pre-specificati clinicamente rilevanti, come la misura dell’acuità visiva in condizioni di scarsa luminosità”, ha detto Katherine Dawson, capo dell’unità di sviluppo terapeutico di Biogen. “La XLRP è una forma grave e precoce di retinite pigmentosa, e le persone che ne sono affette devono affrontare una cecità quasi certa entro la fine della quarta decade, che comunemente porta a perdita di indipendenza, depressione e disoccupazione. Stiamo lavorando per valutare ulteriormente i dati dello studio XIRIUS prima di comunicare i potenziali passi successivi per il programma di sviluppo clinico del cotoretigene toliparvovec”…”
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Fonte: “Retinite pigmentosa, la terapia genica delude in fase II/III”, PHARMASTAR
