Malattie rare – Atrofia muscolare spinale, Commissione europea approva risdiplam che agisce per via orale
“Il Chmp dell’Ema ha dato parere positivo all’approvazione di risdiplam creando la premessa per la disponibilità in Europa del primo trattamento disponibile a domicilio, in quanto somministrato per via orale, per tutti i tipi di atrofia muscolare spinale (SMA) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore ai due mesi.
Sviluppato da Roche nell’ambito di una collaborazione con la SMA Foundation e con PTC Therapeutics, una volta approvato in via definitiva, sarà messo in commercio con il marchio Evrysdi
Il parere positivo si riferisce al trattamento dell’atrofia muscolare spinale (SMA) 5q in pazienti dai 2 mesi di età in su, con una diagnosi clinica di SMA tipo 1, tipo 2 o tipo 3 o con una a quattro copie SMN2. La SMA è una delle principali cause genetiche di morte nei neonati e la SMA 5q è la forma più comune della malattia. La SMA causa progressiva debolezza e atrofia muscolare, e rimane un significativo bisogno insoddisfatto, in particolare negli adulti che vivono con questa condizione.
La raccomandazione del Chmp è stata completata nell’ambito del percorso di valutazione accelerato, che è offerto ai medicinali considerati di grande interesse per la salute pubblica e l’innovazione terapeutica. Una decisione finale riguardante l’approvazione è attesa dalla Commissione europea nei prossimi due mesi e sarà applicabile a tutti i 27 stati membri dell’Unione europea, così come a Islanda, Norvegia e Liechtenstein. Evrysdi è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nell’agosto 2020.
Studi che hanno portato all’approvazione del Chmp
La raccomandazione del Chmp si basa sui dati di due studi clinici progettati per rappresentare un ampio spettro di persone affette da SMA: FIREFISH in neonati sintomatici di tipo 1 di età compresa tra 2 e 7 mesi e SUNFISH in bambini sintomatici di tipo 2 e 3 e adulti di età compresa tra 2 e 25 anni. SUNFISH è il primo e unico studio controllato con placebo che include adulti con SMA di tipo 2 e 3…”
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Fonte: “Atrofia muscolare spinale, parere europeo positivo per il risdiplam. Agisce per via orale”, PHARMASTAR
