Malattie rare – Colangite biliare primitiva, elafibranor riduce la fosfatasi alcalina dopo 12 settimane
“Secondo i risultati di uno studio pubblicato su Journal of Hepatology i pazienti con colangite biliare primitiva trattati con elafibranor manifestano fosfatasi alcalina ridotta dopo 12 settimane
“Questi risultati incoraggianti, insieme ai dati sulla sicurezza esistenti derivanti da precedenti studi clinici, suggeriscono che elafibranor è un promettente candidato allo sviluppo come potenziale nuovo trattamento per i pazienti con PBC”, ha evidenziato Jörn M. Schattenberg, dello University Medical Center Mainz in Germania, in un comunicato stampa.
La colangite biliare primitiva (PBC) è una rara malattia epatica colestatica che colpisce circa 20-40 persone ogni 100.000 con una forte predominanza nelle donne.
In un’ampia coorte di pazienti con PBC, l’aumento dell’ALP è stato associato a un rischio di trapianto di fegato o morte da 2,0 a 2,5 volte superiore. Livelli elevati di bilirubina sono associati a un rischio 5-10 volte maggiore di eventi epatici e morte rispetto ai pazienti con valori normali.
L’acido ursodesossicolico (UDCA) è la terapia di prima linea per la PBC poiché è stato dimostrato che la diminuzione dei livelli di ALP indotta da UDCA è correlata al ritardo nello sviluppo degli esiti epatici e alla morte. Tuttavia, dal 15 al 40% dei pazienti risponde in modo incompleto all’UDCA o, meno frequentemente, è intollerante.
“Le autorità di regolamentazione conoscono bene la malattia e rimane un’importante esigenza insoddisfatta da affrontare poiché molti pazienti attualmente rimangono senza un’opzione terapeutica a lungo termine” precisano gli autori.
I ricercatori hanno condotto uno studio in doppio cieco comprendente 45 pazienti con PBC che avevano una risposta incompleta all’acido ursodesossicolico…”
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Fonte: “Colangite biliare primitiva, elafibranor riduce la fosfatasi alcalina”, PHARMASTAR
