Malattie rare – Anemia falciforme, stop a a due studi con terapia genica per sospetti casi di cancro
“Bluebird bio ha interrotto due studi clinici di fase I/II e di Fase III condotti con la sua terapia genica per l’anemia falciforme dopo che un partecipante ha sviluppato la leucemia e i ricercatori hanno riferito che un altro ha una malattia simile al cancro del midollo osseo
Un paziente trattato cinque anni fa come parte del primo gruppo arruolato da Bluebird in uno studio di fase 1/2 è stato recentemente diagnosticato con leucemia mieloide acuta. Un altro partecipante allo studio, che è stato arruolato in un gruppo successivo di quel trial, è stato segnalato per aver sviluppato la sindrome mielodisplastica, il secondo caso del genere a verificarsi nei test della terapia genica dal 2018. Bluebird sta indagando per determinare la causa di entrambi gli eventi.
Anche se non ci sono stati casi di sviluppo di tumori del sangue in pazienti trattati nell’UE o nel Regno Unito con Zynteglo, terapia genica indicata per la beta talassemia e prodotta con lo stesso vettore lentivirale (BB305), come misura precauzionale l’azienda ne ha sospeso la commercializzazione in Europa.
La notizia di Bluebird arriva circa due mesi dopo una diagnosi inaspettata di cancro in un trial di terapia genica gestito da UniQure, rinnovando vecchie preoccupazioni sulla sicurezza che anni fa avevano raffreddato la ricerca nel campo. Bluebird ha detto che lavorerà con gli enti regolatori negli Stati Uniti e in Europa per completare la sua indagine. Nel frattempo, tuttavia, l’azienda ha interrotto le vendite del suo unico prodotto approvato, Zynteglo, una terapia genica simile che è autorizzata in Europa e nel Regno Unito per la beta-talassemia…”
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Fonte: “Anemia falciforme, alt a due studi con terapia genica per sospetti casi di cancro”, PHARMASTAR
