Malattie rare – Distrofia muscolare di Duchenne, prima somministrazione in Italia della terapia genica
“Al Centro Nemo presso il Policlinico Gemelli di Roma
Come per altre malattie neuromuscolari, anche per la distrofia di Duchenne, malattia che porta a una progressiva degenerazione muscolare e si manifesta nell’infanzia, si aprono possibili opportunità per la cura con la terapia genica. È stata infatti effettuata la prima somministrazione di terapia genica in Italia contro questa patologia al Centro Clinico NeMO pediatrico presso il Policlinico Gemelli IRCCS.
Si tratta del trial clinico di Fase III con PF-06939926 dell’azienda farmaceutica Pfizer.
L’approccio sperimentale di terapia genica sviluppato da Pfizer è basato sull’utilizzo di una forma ridotta del gene della distrofia associato a un vettore virale adeno-associato che promuove la produzione di una forma più piccola ma funzionale della proteina distrofina:la minidistrofina.
“Grazie agli sviluppi della ricerca – evidenzia il professor Eugenio Mercuri, Direttore dell’Unità Operativa Complessa di Neuropsichiatria Infantile del Gemelli – stiamo vivendo un momento importante per la cura della distrofia muscolare di Duchenne. La terapia genica rappresenta un’importante opportunità che si aggiunge alle altre sperimentazioni in corso e opzioni terapeutiche oggi in uso e ai progressi avvenuti dal punto di vista di una presa in carico multidisciplinare”…”
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Fonte: “Duchenne, prima somministrazione in Italia della terapia genica”, ANSA.it Salute&Benessere
