Malattie rare – iperammoniemia acuta da acidemia propionica (Ap) o da acidemia metilmalonica (Mma), Fda approva l’acido carglumico contro l’iperammoniemia acuta
“L’ente regolatorio statunitense ha detto sì a una nuova indicazione per l’acido carglumico come trattamento aggiuntivo alla terapia a base dell’iperammoniemia acuta da acidemia propionica (Ap) o da acidemia metilmalonica (Mma) in pazienti pediatrici e adulti
Recordati Rare disease, filiale statunitense dell’azienda italiana, ha annunciato che la Food and drug administration ha approvato una nuova indicazione per l’acido carglumico come trattamento aggiuntivo alla terapia a base dell’iperammoniemia acuta da acidemia propionica (Ap) o da acidemia metilmalonica (Mma) in pazienti pediatrici e adulti.
Il farmaco e le altre indicazioni
La terapia era stata già approvaza dall’ente regolatorio americano per il deficit di N-acetilglutammato sintasi (Nags), un altro raro disturbo metabolico, come trattamento aggiuntivo alla terapia di base dell’iperammoniemia acuta da deficit di Nags. “Ci sono pochi farmaci approvati per il trattamento dell’iperammoniemia e nessuna che sia indicato per il trattamento dell’iperammoniemia acuta nei pazienti affetti da Ap e Mma”, ha affermato Mendel Tuchman, medico genetista alla George Washington University School of medicine and health science.
Ap e Mma
Le due sigle indicano disturbi metabolici ereditari rari che provocano la disfunzione di una fase specifica del metabolismo degli amminoacidi, o del metabolismo di alcuni acidi grassi, a causa della carente attività enzimatica…”
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Fonte: “La Fda approva l’acido carglumico di Recordati contro l’iperammoniemia acuta”, ABOUTPHARMA
