Alopecia areata – Un inibitore orale sperimentale delle Janus chinasi 1/2 passa in fase 3
“Un inibitore orale sperimentale delle Janus chinasi 1/2 ha mantenuto performance elevate di efficacia e tollerabilità nel trattamento dell’alopecia areata nel corso di un anno di utilizzo. I risultati di uno studio di estensione in aperto di un trittico di studi randomizzati di fase II sono stati presentati al recente congresso della European Academy of Dermatology and Venereology (EADV)
«I risultati ottenuti finora sono molto incoraggianti e dimostrano una buona sicurezza, oltre a una ricrescita continua e stabile dei capelli nella fase di estensione in aperto» ha riferito nella sua presentazione al congresso James Cassella, responsabile dello sviluppo nella compagnia Concert Pharmaceuticals con sede a Lexington, in Massachusetts.
Il farmaco in studio, per ora conosciuto con la sigla CTP-543, è una forma modificata con deuterio del doppio inibitore selettivo per la Janus chinasi (JAK) 1 e 2 ruxolitinib. È stato espressamente progettato per il trattamento dell’alopecia areata, una malattia autoimmune cronica per la quale non esistono terapie approvate, che colpisce uomini, donne e bambini di tutte le età e comporta un rischio per la vita intorno al 2%.
Nell’alopecia areata il sistema immunitario di chi ne è affetto attacca i follicoli piliferi, causando una perdita irregolare o completa dei capelli sul cuoio capelluto e sul corpo, nonché altri sintomi fisici e psicologici significativi. La patologia interessa circa 700mila persone negli Usa e può essere debilitante per la loro salute fisica e psicologica.
Il programma clinico per CTP-543
La Fda ha concesso al farmaco sperimentale di Concert le designazioni Breakthrough Therapy e Fast Track e nello scorso novembre 2020 è cominciato l’arruolamento per lo studio di fase III chiamato THRIVE-AA1, che valuterà efficacia e sicurezza di CTP-543 in pazienti adulti con alopecia areata da moderata a grave.
Circa il 92% dei partecipanti ai precedenti tre studi di fase II ha scelto di iscriversi all’estensione a lungo termine, una percentuale particolarmente alta che riflette il livello di bisogni insoddisfatti per una terapia efficace contro questa malattia cronica. I soggetti arruolati nell’estensione avevano mediamente 30 anni e una durata media della malattia di 3-4 anni. Per due terzi erano donne e in netta maggioranza erano bianchi. Il punteggio basale del Severity of Alopecia Areata Tool (SALT) era di 80, a indicare una malattia di grado da moderato a grave.
Gravità della malattia perlomeno dimezzata
Dei 152 pazienti che hanno preso parte alla fase di estensione, tuttora in corso e che al momento della presentazione dei dati poteva contare su 108 settimane di trattamento, in 130 avevano completato almeno 1 anno di esposizione al farmaco. Per la maggior parte assumevano una dose pari a 12 mg due volte al giorno…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Alopecia areata, una forma modificata del Jak inibitore ruxolitinib passa in fase III #EADV2020”, PHARMASTAR
