Tumori rari – Mieloma multiplo, le CAR-T anti BCMA risultano altamente efficaci anche nei pazienti politrattati
“Al congresso ASH di ematologia sono stati presentati risultati a lungo termine dello studio CARTITUDE-1 di fase 1b/2 (NCT03548207), che valuta efficacia e sicurezza di ciltacabtagene autoleucel (cilta-cel), terapia sperimentale a base di linfociti T che esprimono un recettore chimerico per l’antigene (CAR-T) diretto verso il BCMA (antigene di maturazione dei linfociti B), nel trattamento di pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario
I dati mostrano un elevato tasso di risposta complessiva pari al 97 per cento, che si è rafforzato nel tempo con il 67 per cento dei pazienti che ha raggiunto una risposta completa stringente1. Con un follow-up mediano di 12,4 mesi, durata mediana delle risposte e sopravvivenza libera da progressione (PFS) non sono state raggiunte.
“Purtroppo, la prognosi spesso non è favorevole nei pazienti con mieloma multiplo in cui almeno tre regimi di trattamento consolidati hanno perso la loro efficacia,” ha detto Deepu Madduri, Assistant Professor di Medicine, Hematology and Medical Oncology, Tisch Cancer Institute a Mount Sinai, New York, e coordinatore dello studio. “Nello studio CARTITUDE-1, i pazienti pluritrattati, compresi coloro che erano triplo-refrattari, hanno ottenuto una risposta dopo una singola infusione di ciltacabtagene autoleucel”, ha spiegato.
“I risultati dello studio CARTITUDE sono di estremo interesse per l’alto numero di risposte complete stringenti, per la elevata percentuale di negatività della malattia minima residua e soprattutto per la sopravvivenza libera da progressione a 12 mesi pari al 76,6 per cento. Tossicità CRS di grado 3 e neurotossicità sono sostanzialmente quelle attese anche se va considerato con attenzione il dato di 6 pazienti deceduti a causa del trattamento”, ha commentato Paolo Corradini, Direttore della Divisione di Ematologia della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori, Università di Milano.
Il tempo mediano alla prima risposta è stato di un mese (range, 0,9-8,5), con risultati osservati a basse dosi di cellule CAR-T (dose mediana somministrata pari a 0,71×106 cellule T vitali CAR+/kg) ed erano in corso nel 72 per cento (n=70) dei pazienti. Inoltre, il 93 per cento dei pazienti valutabili (n=53) ha raggiunto una malattia minima residua (MRD) negativa con una soglia di sensibilità a 10-5.
La sperimentazione ha incluso pazienti pluritrattati. I pazienti valutati avevano ricevuto una mediana di sei regimi di trattamento precedenti (range, 3-18); l’88 per cento (n=85) erano triplo-refrattari, il 42 per cento (n=41) penta-refrattari e il 99 per cento (n=96) erano refrattari alla precedente linea di terapia. Il tasso PFS a 12 mesi era del 77 per cento (con un intervallo di confidenza del 95 per cento [IC], 66-84).1 Il tasso di sopravvivenza globale a 12 mesi era dell’89 per cento (con un IC di 95 per cento, 80-94) e la produzione di cilta-cel è stata efficace per tutti i pazienti…”
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Fonte: “Mieloma multiplo: ciltacabtagene autoleucel, le CAR-T anti BCMA di Janssen, altamente efficaci anche nei pazienti politrattati #ASH20”, PHARMASTAR
