Malattie rare – Betatalassemia e anemia falciforme, primi dati positivi con CRISPR/Cas9
“Annunciati al congresso delì’ASH nuovi dati relativi a un totale di 10 pazienti trattati con CTX001 – la terapia di editing genetico basata su CRISPR/Cas9 – i quali dimostrano una risposta continua e duratura al trattamento
Tutti e sette i pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente (TDT, transfusion-dependent thalassemia), compresi tre con un genotipo grave o β0/β0, erano indipendenti da trasfusione all’ultimo follow-up, e tutti e tre i pazienti con anemia falciforme (SCD, sickle cell disease) sono stati liberi da crisi vaso-occlusive (CVO) dall’infusione di CTX001 fino all’ultimo follow-up.
Di seguito viene fornito un riepilogo dei risultati degli studi clinici di fase I/II CLIMB-111 e CLIMB-121.
Le due aziende hanno anche annunciato che il New England Journal of Medicine (NEJM) ha pubblicato un articolo sottoposto a revisione paritaria indipendente intitolato CRISPR-Cas9 Gene Editing for Sickle Cell Disease and Transfusion-Dependent β Thalassemia (“Editing genetico con CRISPR-Cas9 per anemia falciforme e β-talassemia trasfusione-dipendente”). L’articolo include informazioni dettagliate sul primo paziente con TDT arruolato in CLIMB-111 e sul primo paziente con SCD grave arruolato in CLIMB-121, rispettivamente a 18 e 15 mesi di follow-up.
CTX001 è attualmente valutato in queste due sperimentazioni cliniche di fase I/II in corso come potenziale terapia curativa con somministrazione una tantum per pazienti affetti da TDT e da SCD grave.
“Siamo soddisfatti dei dati presentati al Congresso dell’ASH, che dimostrano il potenziale beneficio e duralibilità tra una più ampia popolazione di pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente e con anemia falciforme”, ha affermato Samarth Kulkarni, CEO di CRISPR Therapeutics. “Inoltre, i dati clinici presentati nel NEJM rappresentano la prima pubblicazione su rivista a revisione paritaria per CTX001, la nostra terapia genica CRISPR/Cas9. Insieme, queste due notizie costituiscono un’ulteriore convalida del potenziale di CTX001 per diventare una terapia best-in-class (la migliore della sua categoria). Abbiamo in programma di continuare il rapido progresso dei nostri studi clinici, allo scopo di rendere disponibili ai pazienti queste terapie tanto necessarie”…”
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Fonte: “Editing genetico con CRISPR/Cas9, primi dati positivi per betatalassemia e anemia falciforme #ASH20”, PHARMASTAR
