Malattie rare pediatriche – Distrofia muscolare di Duchenne (DMD), givinostat riceve da Fda status di farmaco per malattia pediatrica rara
“Il Gruppo Italfarmaco ha fornito oggi un aggiornamento sullo sviluppo del givinostat, il suo inibitore proprietario dell’istone deacetilasi (HDAC), nei ragazzi affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD). L’Fda ha concesso a givinostat la denominazione di Malattia Pediatrica Rara per il trattamento della DMD, il che consentirà un processo di revisione accelerato
La società farmaceutica italiana ha inoltre annunciato il completamento dell’arruolamento dei pazienti nella sperimentazione di Fase 3 EPIDYS e rimane in linea con le tempistiche proposte per la pubblicazione dei dati topline nel giugno 2022.
“Questa è la terza designazione regolatoria che abbiamo ricevuto dallFda per givinostat dopo la designazione di Orphan Drug e Fast Track e riflette il riconoscimento da parte dell’agenzia del potenziale di givinostat per il trattamento della DMD, una malattia genetica devastante”, ha detto Paolo Bettica, Chief Medical Officer del Gruppo Italfarmaco. “Siamo anche lieti di aver completato l’arruolamento alla nostra sperimentazione di Fase 3 con 179 ragazzi. Si tratta di una pietra miliare per l’azienda che ci avvicina a stabilire il valore terapeutico di givinostat e a portare un nuovo trattamento ai pazienti che ne hanno bisogno”. Siamo grati ai pazienti e alle loro famiglie, ai nostri ricercatori e ai team clinici per aver portato avanti la sperimentazione nonostante la difficile crisi pandemica”.
La designazione di Malattia Pediatrica Rara viene concessa dall’Fda per incoraggiare lo sviluppo di nuovi farmaci per le manifestazioni gravi o pericolose per la vita di una malattia o condizione che colpiscano principalmente i bambini di 18 anni e più giovani. Previa approvazione della FDA da parte di givinostat per il trattamento della DMD, Italfarmaco ha diritto a ricevere un voucher, che può essere riscattato per ricevere una revisione prioritaria per una successiva richiesta di commercializzazione per un diverso prodotto candidato alla commercializzazione o che potrebbe essere venduto o trasferito…”
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Fonte: “Duchenne, givinostat riceve da Fda lo status di farmaco per malattia pediatrica rara. Ricerca di Italfarmaco”, PHARMASTAR
