Bronchiettasie non dovute a fibrosi cistica – In fase 2 risultati molto incoraggianti con brensocatib
“Il trattamento con brensocatib per 24 settimane ha prolungato in modo significativo il tempo alla prima riacutizzazione polmonare rispetto a placebo in pazienti con bronchiettasia non dovuta a fibrosi cistica (NCFBE). Questo uno dei risultati principale dello studio di fase 2 WILLOW, pubblicato poche ora fa su NEJM (1) e contemporaneamente presentato in una delle sessioni online del congresso dell’European Respiratory Society (ERS) (2). I risultati assumono una rilevanza particolare in quanto questo è il primo studio che abbia documentato l’efficacia di una molecola non antibiotica, brensocatib, nel ridurre le riacutizzazioni polmonari da bronchiettasia, dimostrandosi in grado di colpire direttamente l’infiammazione neutrofila che risulta coinvolta in questa condizione
Informazioni sulle Bronchiettasie non dovute a fibrosi cistica (NCFBE)
“Le bronchiettasie – spiega ai nostri microfoni il prof. Francesco Blasi (Ordinario di malattie dell’apparato respiratorio, Università degli Studi di Milano, Fondazione IRCCS Policlinico Milano) sono una dilatazione permanente dell’albero bronchiale, caratterizzate da una infiammazione cronica. Si distinguono in bronchiettasie da fibrosi cistica e in bronchettasie non dovute a fibrosi cistica. (…) Quelle non legate a fibrosi cistica (NCFBE) possono essere causate da infezioni croniche, Tb o da “errori” nella risposta immunitaria (es. deficit IgG)”.
La NCFBE è caratterizzata da frequenti esacerbazioni polmonari che richiedono una terapia antibiotica e/o ricoveri ospedalieri. I sintomi includono tosse cronica, eccessiva produzione di espettorato, respiro corto e ripetute infezioni respiratorie, che possono peggiorare la condizione di fondo. Negli Stati Uniti le NCFBE colpiscono da 340.000 a 520.000 pazienti Attualmente, non ci sono terapie specificamente mirate alle NCFBE.
Informazioni su brensocatib
Brensocatib (questo il nome del farmaco sperimentale inizialmente conosciuto con la sigla INS1007) è un inibitore sperimentale orale, selettivo e reversibile, della dipeptidil peptidase I (DPP1, detta anche catepsina G), sviluppato da Insmed per il trattamento di pazienti NCFBE. La DPP1 è un enzima responsabile dell’attivazione delle serin proteasi dei neutrofili (NSP), come l’elastasi neutrofila.
I neutrofili sono il tipo più comune di globuli bianchi e svolgono un ruolo essenziale nella distruzione degli agenti patogeni e nel mediare i processi infiammatori. Nelle malattie polmonari infiammatorie croniche, però, i neutrofili si accumulano nelle vie aeree e provocano un eccesso di NSP che causano la distruzione e infiammazione dei polmoni…”
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Fonte: “Bronchiettasie non dovute a fibrosi cistica, risultati molto incoraggianti con brensocatib in fase 2 #ERS2020”, PHARMASTAR
