Malattie rare – Sclerosi laterale amiotrofica (SLA), farmaco sperimentale denominato AMX0035 rallenta la progressione di malattia
“Un farmaco sperimentale, denominato AMX0035 ha dimostrato di rallentare la progressione della sclerosi laterale amiotrofica (SLA), o malattia di Lou Gehrig. Lo dimostrano i risultati di uno studio clinico condotto da ricercatori del Sean M. Healey & AMG Center for ALS al Massachusetts General Hospital (MGH)
I risultati, pubblicati nel New England Journal of Medicine, offrono la speranza che un giorno possa essere disponibile un trattamento per i pazienti affetti da SLA, una condizione fatale senza cura che attacca le cellule nervose del cervello e del midollo spinale per ostacolare progressivamente la capacità degli individui di muoversi, parlare, mangiare e persino respirare.
Chiamato AMX0035, il farmaco attivo per via orale è in realtà una combinazione di due farmaci, il fenilbutirrato di sodio e il taurursodiolo, che prendono di mira una diversa componente cellulari importanti per la protezione contro la morte delle cellule nervose.
Nello studio CENTAUR, 137 partecipanti con SLA sono stati randomizzati in un rapporto di due a uno per ricevere AMX0035 o placebo. Nell’arco di sei mesi, i partecipanti che sono stati trattati con AMX0035 hanno avuto risultati funzionali migliori di quelli trattati con placebo, come misurato dalla Functional Rating Scale (ALSFRS-R), un questionario che valuta diverse attività della vita quotidiana, come la capacità di un paziente di camminare, tenere in mano una penna o ingoiare cibo.
I pazienti trattati con AMX0035 hanno mantenuto le funzioni motorie per un periodo di tempo più lungo rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo; il risultato principale dello studio è rappresentato dalla differenza ottenuta sulla scala di valutazione funzionale della SLA.
Per comprendere la progressione della malattia, i ricercatori clinici utilizzano una scala di valutazione che assegna un punteggio in base a come i pazienti svolgono funzioni essenziali come parlare, camminare, respirare e scrivere. Il numero massimo di punti possibili è 48, con punteggi più alti che riflettono una malattia meno grave e un’aspettativa di vita più lunga.
Ogni punto è importante, secondo Sabrina Paganoni, ricercatrice principale dello studio CENTAUR e ricercatrice presso l’Healey & AMG Center for ALS presso MGH, e assistente professore di PM&R presso la Harvard Medical School (HMS) e Spaulding Rehabilitation Hospital. Potrebbe significare la differenza tra una scrittura leggibile o illeggibile, tra il bisogno di aiuto per camminare e l’impossibilità di camminare. Questa sensibilità, ha detto Paganoni, è una grande ragione per cui i nuovi dati pubblicati mercoledì sul New England Journal of Medicine sono entusiasmanti…”
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Fonte: “SLA, farmaco sperimentale rallenta la progressione di malattia. Studio sul NEJM”, PHARMASTAR
