Malattie rare – Porpora trombotica trombocitopenica (TTP), i ‘patient reported outcomes’ (PRO) sono utili per gli studi di vita reale
“Le persone che soffrono di porpora trombotica trombocitopenica (TTP) hanno una qualità di vita ridotta rispetto alla popolazione generale, in quanto il deterioramento cognitivo e i problemi psicologici, quali ansia e depressione, impattano negativamente sulla vita sociale e lavorativa di questi soggetti. Inoltre, l’utilizzo dei cosiddetti ‘patient reported outcomes’ (PRO), ovvero le misure di esito riportate dai pazienti stessi, sembra essere una strategia efficace per valutare gli esiti di queste persone nella vita reale
È quanto emerge da due studi presentati al congresso europeo di ematologia (EHA) che quest’anno si è tenuto in modalità interamente virtuale a causa dell’emergenza coronavirus.
La porpora trombotica trombocitopenica
La TTP acquisita o immuno-mediata è una rara malattia autoimmune della coagulazione del sangue, potenzialmente letale, che colpisce gli adulti intorno ai 40 anni. L’insorgenza della patologia è imprevedibile e molte delle persone colpite risultano sane prima del ricovero a causa di un attacco acuto.
La malattia è caratterizzata dall’estesa formazione di coaguli in piccoli vasi sanguigni in tutto il corpo, che porta a trombocitopenia grave (conta piastrinica molto bassa), anemia emolitica microangiopatica (perdita di globuli rossi dovuta a distruzione), ischemia (limitato apporto di sangue ai tessuti) e danni diffusi agli organi, specialmente al cervello e al cuore.
Per via delle sue manifestazioni acute, presenta un alto tasso di mortalità a pochi giorni dall’insorgenza, se non viene adeguatamente diagnostica e trattata. Nei pazienti che sopravvivono a un attacco acuto, i resoconti aneddotici descrivono difficoltà significative a tornare alla vita normale dopo la dimissione dall’ospedale, anche se i dati a questo riguardo sono limitati, soprattutto nel Regno Unito, dove è stata condotta la prima delle due analisi presentate al congresso.
Valutazione della qualità di vita dopo un attacco acuto
In questa prima analisi, i ricercatori hanno valutato la qualità della vita nei pazienti con TTP acquisita che sono sopravvissuti dopo un attacco acuto della malattia.
Sono stati intervistati rappresentanti delle associazioni dei pazienti per identificare gli aspetti rilevanti legati alla qualità di vita (QoL) e agli esiti della TTP, per validare una serie di domande su misura per i pazienti. È stato poi effettuato un sondaggio online per valutare la QoL, utilizzando il questionario SF-36, l’ansia e la depressione, utilizzando l’Hospital Anxiety and Depression Score (HADS), la funzione cognitiva, utilizzando il PRO Measurement Information System (PROMIS) – Cognitive Function Abilities – Short Form 6a (PROMIS CFASF-6a), e la produttività sul posto di lavoro in base al Work Productivity and Activity index (WPAI).
L’indagine è stata pubblicizzata attraverso i social media della rete britannica TTP Network e si è rivolta ai pazienti adulti dai 30 ai 50 anni, affetti da TTP e ai loro caregiver…”
Per continuare a leggere la news originale:
Fonte: “Porpora trombotica trombocitopenica, forte l’impatto sulla qualità di vita. PRO utili per gli studi di vita reale. #EHA2020”, PHARMASTAR
