Malattie rare – Emoglobinuria parossistica notturna, pegcetacoplan sembrerebbe superare l’attuale standard di cura
“Un nuovo peptide inibitore del componente C3 del complemento, pegcetacoplan, può portare a un miglioramento significativo del livello di emoglobina e di altri risultati clinici alla 16a settimana rispetto all’attuale standard di cura, eculizumab, nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). A dimostrarlo sono i risultati dello studio di fase 3 PEGASUS, presentati in occasione del congresso annuale, quest’anno in forma virtuale, dell’Associazione Europea di Ematologia (EHA)
Dopo 16 settimane di trattamento, si è registrata una differenza aggiustata nella variazione del livello di emoglobina tra pegcetacoplan e il farmaco di confronto, a favore di pegcetacoplan, pari a 3,84 g/l (IC al 95% 2,33-5,34; P < 0,0001). Inoltre, le variazioni della media dei minimi quadrati (LS) (SE) sono state di +2,37 (0,36) g/l con pegcetacoplan e -1,47 (0,67) g/l con eculizumab, rispetto a un livello basale di 8,7 g/l.
«PEGASUS è il primo studio randomizzato di fase 3 su un inibitore di C3 a mostrare un miglioramento rapido e sostenuto dell’emoglobina, una riduzione della disgregazione delle cellule del sangue, una marcata riduzione delle trasfusioni di sangue e un netto miglioramento della fatigue» ha affermato in una nota il primo autore dello studio, Peter Hillmen, Professore di Ematologia sperimentale dell’Ospedale Universitario St. James di Leeds.
La PNH
PNH è una rara e grave malattia cronica del sangue nella quale le cellule del sangue sono fragili e vengono facilmente distrutte dal complemento. Ciò si traduce in una profonda stanchezza e anemia grave, che spesso richiede trasfusioni regolari di sangue, nella presenza di urine rosse o nere a causa della disgregazione dei globuli rossi e nella formazione di coaguli potenzialmente fatali negli organi, tra cui il fegato.
Nonostante la disponibilità di eculizumab, un inibitore del componente C5 del complemento, molti pazienti con PNH rimangono anemici e affaticati e continuano ad aver bisogno di trasfusioni.
Pegcetacoplan
Pegcetacoplan è un peptide ciclico sintetico coniugato a un polimero di polietilenglicole che si lega specificamente al C3 e al C3b, bloccando tutte e tre le vie di attivazione del complemento.
I dati preliminari degli studi di fase 1b PHAROAH e PADDOCK hanno mostrato che il farmaco è in grado di indurre un miglioramento dei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) e di emoglobina sia nei pazienti che hanno avuto una risposta non ottimale a eculizumab e sia in quelli non trattati in precedenza con questo farmaco…”
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Fonte: “Emoglobinuria parossistica notturna, pegcetacoplan supera l’attuale standard di cura. #EHA2020”, PHARMASTAR
