Malattie rare – Atrofia muscolare spinale (Sma), la Germania per prima in Europa renderà disponibile la terapia genica
“Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). In Italia potrebbe arrivare i primi mesi del prossimo anno
Dopo essere stato il primo paese ad autorizzare l’utilizzo della terapia genica per la beta-talassemia, la Germania potrebbe fare il bis e conquistare anche il primato per la recente terapia genica contro l’atrofia muscolare spinale (Sma). Lo scorso maggio la Commissione europea aveva concesso l’approvazione condizionale a onasemnogene abeparvovec – anche nota con il nome commerciale di Zolgensma – per neonati e bambini con Sma fino a 21 kg di peso, secondo la posologia approvata. In particolare il trattamento è indicato per i pazienti pediatrici con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e una diagnosi clinica di Sma Tipo 1. Oppure di pazienti con Sma 5q con una mutazione bi-allelica del gene Smn1 e fino a tre copie del gene Smn2.
Il primato tedesco delle terapia genica per la Sma
La Germania potrebbe essere il primo paese europeo a renderla disponibile per i pazienti, come ha riferito un portavoce di Novartis a Pharmaphorum e confermato la stessa società svizzera ad AboutPharma. Visto che i termini di negoziazione dei prezzi sono decisi da ciascuno Stato membro e sono in corso trattative con i pagatori in altri importanti paesi europei. In Germania però il sistema di introduzione sul mercato di nuovi farmaci è diverso, come riporta ancora Pharmaphorum. I prodotti appena lanciati infatti godono di un anno di prezzi gratuiti, prima che il sistema di costo-efficacia Amnog del paese valuti i loro benefici rispetto alle cure standard e stabilisca un prezzo…”
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Fonte: “La Germania sarà la prima in Europa a rendere disponibile la terapia genica per la Sma”, ABOUTPHARMA
