Malattie rare – Cardiomiopatia amiloide da transtiretina, risultati significativi di sopravvivenza con tafamidis orale a 80 mg/giorno
“Il trattamento con tafamidis orale a 80 mg/giorno ha fornito un beneficio di sopravvivenza significativamente maggiore rispetto al dose da 20 mg/giorno in pazienti con cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina nell’estensione a lungo termine dello studio ATTR-ACT. I dati sono stati riportati ne corso del meeting virtuale sullo scompenso cardiaco dell’ESC (European Society of Cardiology)
Inoltre, il beneficio di sopravvivenza superiore ottenuto assumendo quattro capsule da 20 mg di tafamidis al giorno – o la sua più conveniente formulazione bioequivalente monouso da 61 mg una volta al giorno -non ha determinato alcun costo in termini di effetti collaterali e tossicità rispetto alla terapia a basso dosaggio per questa malattia multisistema progressiva.
Assenza di effetti collaterali
«Non ci sono effetti collaterali con tafamidis» ha sottolineato il relatore Thibaud Damy, Professore di Cardiologia presso l’Università di Parigi e direttore del Centro di riferimento nazionale francese per l’amiloidosi all’Ospedale Universitario Henri Mondor University Hospital di Créteil (Francia).
«Tafamidis non agisce su alcun recettore ma solo sulla formazione di fibrille amiloidi, quindi non ci sono effetti collaterali a qualsiasi dosaggio venga utilizzato. Nello studio ATTR-ACT c’era in realtà un trend verso un aumento degli effetti collaterali nel gruppo placebo perché l’amiloidosi è ovunque, quindi diminuendo il processo di amiloidosi si migliora non solo il cuore ma tutti gli organi, e il paziente ha una migliore qualità della vita» ha precisato.
Tafamidis si lega in modo non cooperativo ai due siti di legame della tiroxina presenti nella forma tetramerica nativa di transtiretina, impedendo la loro dissociazione in monomeri. L’inibizione della dissociazione dei tetrameri di transtiretina costituisce il razionale di impiego di tafamidis in quanto rallenta la progressione della malattia.
L’estensione a lungo termine dello studio ATTR-ACT
L’ATTR-ACT (Transthyretin Amyloidosis Cardiomiopathy Clinical Trial) – pubblicato sul “new England” nel 2018 – è stato uno studio di fase 3 in doppio cieco nel quale 441 pazienti con cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina (TAC) in 13 paesi sono stati randomizzati a tafamidis a 80 o 20 mg al giorno o a placebo e seguiti prospetticamente per 30 mesi…”
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Fonte: “Cardiomiopatia amiloide da transtiretina, ottimi risultati di sopravvivenza con tafamidis ad alte dosi”, PHARMASTAR
