Sindrome di Dravet in bambini e adolescenti da 2 a 18 anni di età – Positivi risultati in fase 3 con cannabidiolo orale anche quando somministrato in dose ridotta
“In base ai risultati di uno studio pubblicato online su “JAMA Neurology”, due diverse dosi di cannabidiolo orale (10 e 20 mg/kg/die) hanno ridotto significativamente la frequenza di crisi convulsive rispetto al placebo in bambini e adolescenti da 2 a 18 anni di età con sindrome di Dravet altamente resistente al trattamento, soddisfacendo l’endpoint primario dello studio
In particolare, gli esiti dell’endpoint primario per i bracci da 10 e 20 mg/kg/die sono apparsi simili, con riduzioni delle crisi epilettiche rispettivamente del 49% (p = 0,0095) e del 46% (p = 0,0299) rispetto al basale, contro il 27% del placebo. Va sottolineato che l’evidenza clinica supporta l’efficacia del cannabidiolo per le convulsioni resistenti al trattamento nella sindrome di Dravet, ma questo studio è il primo a valutare la dose di 10 mg/kg/die.
La gravità della patologia, in 4 punti
- La sindrome di Dravet è una forma rara, grave e permanente di epilessia che in genere inizia nel primo anno di vita con convulsioni frequenti e/o prolungate. Nota in passato come epilessia mioclonica grave dell’infanzia (SMEI), colpisce tra 1 su 20.000 e 1 su 40.000 persone.
- Circa l’80% delle persone con questa sindrome presenta una mutazione genetica alla base dei disturbi della funzionalità dei neuroni.
- I bambini con sindrome di Dravet possono sviluppare diversi tipi di convulsioni e circa il 15% muore entro 10 anni dalla diagnosi a causa di problemi come inattesa morte improvvisa nell’epilessia (SUDEP), convulsioni prolungate (stato epilettico), incidenti correlati alle convulsioni come annegamento o infezioni.
- La maggioranza dei pazienti sviluppa disabilità intellettive e dello sviluppo da moderate a gravi e necessita di supervisione e assistenza per tutta la vita.
In studio pazienti resistenti a uno o più antiepilettici
Obiettivo del presente studio di fase 3 randomizzato in doppio cieco – denominato GWPCARE2 – è stato quello di valutare l’efficacia e la sicurezza di una formulazione farmaceutica di cannabidiolo, alle dosi citate, rispetto al placebo per il trattamento aggiuntivo delle crisi convulsive nei pazienti affetti da sindrome di Dravet…”
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Fonte: “Sindrome di Dravet, positivi risultati in fase 3 con cannabidiolo orale, anche in dose ridotta”, PHARMASTAR
