Malattie rare – Leucemia mieloide acuta, CPX-351 molto attivo e ben tollerato anche nella vita reale
“CPX-351, una combinazione in dose fissa dei chemioterapici citarabina e daunorubicina in formulazione liposomiale, si è dimostrata molto attiva e ben tollerata in pazienti con leucemia mieloide acuta ad alto rischio trattati nella ‘real life’
Il dato, che conferma la validità del farmaco anche al di fuori del setting ‘ideale’ dei trial clinici, arriva dall’Italia, e in particolare da un’analisi preliminare dei risultati ottenuti nell’ambito di un programma di accesso compassionevole al farmaco, attivo prima che ricevesse il via libera dell’Aifa, il 18 dicembre scorso.
I dati sono stati presentati a Orlando, in Florida, durante il 61° congresso annuale della Società americana di ematologia (ASH).
Fatto importante, l’elevata età mediana e l’alta frequenza delle comorbilità gravi della popolazione analizzata non hanno comportato un rischio di decesso inaccettabile durante la terapia di induzione col farmaco.
CPX-351 e i sottotipi di leucemia mieloide acuta ad alto rischio
La leucemia mieloide acuta derivante dalla trasformazione di una sindrome mielodisplastica antecedente o come conseguenza di una chemioterapia effettuata in precedenza per il trattamento di altre neoplasie è caratterizzata da una risposta poco soddisfacente alla chemioterapia convenzionale, un alto tasso di recidiva e, nel complesso, basse chance di cura nonostante un trattamento intensivo e il consolidamento con il trapianto allogenico di cellule staminali emopooetiche….”
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Fonte: “Leucemia mieloide acuta, studio italiano: CPX-351 molto attivo e ben tollerato anche nella vita reale.#ASH19”, PHARMASTAR
