Malattie rare – Porfiria epatica acuta, Chmp dell’Ema ha dato parere positivo per givosiran
“Il Comitato per i Medicinali per uso umano (Chmp) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha dato parere favorevole all’approvazione di givosiran per il trattamento della porfiria epatica acuta in pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni d’età
Se autorizzato da Ema, il farmaco sarà il primo trattamento per la malattia approvato in Europa.
Lo scorso novembre, con tre mesi e mezzo di anticipo sulla normale tabella di marcia, l’Fda aveva approvato givosiran negli Stati Uniti per la stessa indicazione.
La porfiria epatica acuta
Si tratta di un disturbo genetico che provoca l’accumulo di molecole tossiche di porfirina che si formano durante la produzione di eme (che aiuta a legare l’ossigeno nel sangue).
Questo accumulo può causare attacchi acuti, noti come attacchi di porfiria, che possono portare a forti dolori e paralisi, insufficienza respiratoria, convulsioni e cambiamenti di stato mentale. Questi attacchi si verificano improvvisamente e possono produrre danni neurologici permanenti e morte…”
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Fonte: “Porfiria epatica acuta, parere europeo positivo per givosiran”, PHARMASTAR
