Malattie rare – Ipertensione arteriosa polmonare, in fase 2 sotatercept centra endpoint
“Il farmaco sperimentale sotatercept ha raggiunto gli endpoint primari e alcuni secondari chiave di efficacia previsti nello studio PULSAR, un trial di fase 2 condotto in pazienti affetti da ipertensione arteriosa polmonare (PAH). Lo ha reso Acceleron Pharma, azienda biofarmaceutica impegnata nella ricerca e sviluppo di farmaci appartenenti a una superfamiglia di fattori di crescita (TGF-beta) per il trattamento di malattie severe e rare
Lo studio ha documentato anche il favorevole profilo di safety del farmaco, sottolineando la mancata emersione di nuovi eventi avversi rispetto a quelli già noti.
I risultati sono stati molto lusinghieri e fanno ben sperare nel completamento degli studi registrativi, finalizzato all’approvazione di questo farmaco nella PAH, in quanto il meccanismo d’azione peculiare potrebbe portare ad una innovativa modalità di trattamento di questa condizione, ampliando le opzioni terapeutiche a disposizione.
Informazioni su sotatercept
Sotatercept è un farmaco attualmente in corso di sviluppo clinico, che altro non è che un ligando selettivo di alcune molecole appartenenti alla superfamiglia TGF-beta, in grado di ribilanciare i meccanismi di trasduzione dei segnali cellulati mediati da BMPR-II, un driver molecolare chiave di PAH.
Negli studi preclinici su PAH, sotatercept ha ripristinato la corretta pervietà vascolare e migliorato alcuni indicatori di insufficienza cardiaca destra.
Sotatercept è attualmente studiato per il trattamento di PAH anche in un altro studio di fase 2 (SPECTRA). A settembre dello scorso anno, la Fda ha assegnato alla molecola in corso di sviluppo la designazione di farmaco orfano per il trattamento di PAH. La designazione di farmaco orfano fornisce un sostegno regolatorio nelle attività di sviluppo, che comprende protocollo di assistenza, tasse ridotte, incentivi d’imposta e l’esclusività di mercato dopo l’approvazione del farmaco.
Lo studio PULSAR in breve
PULSAR è un trial randomizzato e controllato vs. placebo di fase 2, avente lo scopo di valutare l’efficacia e la sicurezza di sotatercept in pazienti con PAH…”
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Fonte: “Ipertensione arteriosa polmonare, sotatercept centra endpoint in fase 2”, PHARMASTAR
