Malattie rare – Emofilia A, rimborsabilità in Italia per damoctocog alfa pegol nuovo fattore VIII long-term
“Una vita più semplice e una migliore qualità di vita per i pazienti con emofilia A sono ora possibili: da oggi è infatti disponibile in Italia il nuovo fattore VIII ricombinante a lunga emivita, damoctocog alfa pegol, indicato per il trattamento dei pazienti con emofilia A a partire dai 12 anni di età
Bayer ha infatti ottenuto dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) la rimborsabilità per il fattore VIII damoctocog alfa pegol. Il farmaco per uso endovenoso ha un’emivita prolungata e consente un regime terapeutico personalizzabile con infusioni ogni 5 giorni, ogni 7 giorni o 2 volte alla settimana.
La decisione di AIFA, a seguito dell’approvazione di EMA, è basata sui risultati dello studio registrativo PROTECT VIII. Lo studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia del farmaco per la profilassi, il trattamento on demand e la gestione perioperatoria di pazienti adulti o adolescenti con emofilia A grave, precedentemente trattati e di età uguale o superiore a 12 anni. Questi risultati sono stati confermati dal successivo studio PROTECT VIII Extension della durata di oltre cinque anni.
“Dopo un follow-up durato oltre cinque anni – afferma il professor Giovanni Di Minno, Direttore del Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia dell’Università Federico II di Napoli e del Centro di Riferimento Regionale per le Emocoagulopatie – il risultato finale di questi studi è quello di aver dimostrato che circa il 90% dei pazienti ha potuto beneficiare di una riduzione delle infusioni. Damoctocog alfa pegol garantisce per più tempo livelli sostenuti di fattore VIII nel sangue con una buona protezione dal sanguinamento, permettendo a pazienti e familiari di sentirsi sicuri e ben protetti. Generalmente i pazienti in profilassi si infondono a giorni alterni o 3 volte alla settimana; grazie all’indicazione di damoctocog alfa pegol, sarà possibile una personalizzazione della terapia da 2 volte alla settimana fino a ogni 7 giorni”.
Il buon profilo di sicurezza ed efficacia di damoctocog alfa pegol è stato mantenuto nel corso di oltre 5 anni di esperienza e osservazione nel PROTECT VIII e nella successiva fase di estensione. Nella fase di estensione dello studio, infatti, l’ABR (Annual Bleeding Rate) totale dei pazienti partecipanti si è ridotto rispetto a quello osservato nello studio principale PROTECT VIII. Nessun paziente ha sviluppato inibitori e non si è verificato alcun problema di sicurezza…”
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Fonte: “Emofilia A: damoctocog alfa pegol nuovo fattore VIII long-term rimborsato in Italia”, PHARMASTAR
