Malattie rare – Beta talassemia, nei pazienti trasfusione-dipendenti minor fabbisogno trasfusionale con luspatercept
“Il trattamento con luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi (trasfusione-dipendenti)
La conferma arriva dai risultati aggiornati dello studio di fase 3 BELIEVE, presentati di recente a Orlando al 61° congresso della Società americana di ematologia (ASH).
Il farmaco ha confermato anche la sua buona tollerabilità e la nuova analisi non ha evidenziato nuove problematiche inerenti alla sicurezza.
L’incidenza degli eventi avversi non è risultata associata al livello della dose, è diminuita nel tempo e non ha influito sulla modifica o la continuazione del trattamento.
Luspatercept e lo studio BELIEVE
Luspatercept è il capostipite della classe degli agenti della maturazione eritroide (EMA), che si ritiene regolino l’ultima fase della maturazione degli eritrociti. Il nuovo agente è una proteina di fusione ricombinante che lega diversi ligandi endogeni della superfamiglia del TGF-beta, in modo da ridurre la trasduzione del segnale aberrante lungo il pathway Smad2/3 e stimolare l’ultima fase dell’eritropoiesi. In questo modo, luspatercept contribuisce al ripristino della maturazione delle cellule ematopoietiche e alla produzione dei globuli rossi.
Lo studio registrativo BELIEVE (NCT02604433) è un trial multicentrico internazionale randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, nel quale si è confrontato luspatercept associato alla miglior terapia di supporto (Best Supportive Care, BSC) con un placebo più la BSC, in 65 centri di 15 Paesi
La sperimentazione ha coinvolto 336 pazienti adulti beta-talassemici di almeno 18 anni che avevano richiesto trasfusioni regolari di 6-20 unità di eritrociti nelle 24 settimane precedenti la randomizzazione e non erano rimasti senza trasfusioni per più di 35 giorni.
Valutati la risposta eritroide e altri endpoint
I partecipanti sono stati assegnati in rapporto 2: 1 al trattamento con luspatercept 1 mg/kg (aumentabile fino a 1,25 mg/kg) più la BSC o un placebo più la BSC per via sottocutanea ogni 3 settimane, per non meno di 48 settimane. La miglior terapia di supporto era definita come un trattamento a base di trasfusioni di globuli rossi più una terapia ferrochelante, per mantenere stabili i livelli basali di emoglobina in ciascun paziente…”
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Fonte: “Beta-talassemia, con luspatercept minor fabbisogno trasfusionale nei pazienti trasfusione-dipendenti.#ASH19”, PHARMASTAR
