Relazione della riunione del Comitato per i Medicinali Orfani sull’esame delle richieste di designazione orfana di novembre 2019

Il COMP ha inviato alla Commissione Europea 10 pareri positivi per la designazione orfana dei farmaci finalizzati al trattamento delle seguenti malattie:

• trombocitopenia immune
• sclerosi laterale amiotrofica
• distrofia muscolare di Duchenne
• osteosarcoma
• tumore tenosinoviale a cellule giganti
• atrofia multisistemica
• deficit di fenilalanina idrossilasi
• mielofibrosi
• deficit congenito di alfa-1-antitripsina

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Fonte: orphaNews Italia

Tratto da: http://italia.orphanews.org/newsletter-it/political/nl/id-06-dicembre.html