Sclerosi multipla – Per le forme secondariamente progressive, via libera europeo preliminare per il primo farmaco orale denominato siponimod

“Gli esperti europei del Chmp hanno dato il loro via libera preliminare all’approvazione di siponimod per il trattamento di pazienti adulti con forme di sclerosi multipla secondaria progressiva in fase attiva (SMSP). Sviluppato da Novartis, una volta approvato in via definitiva, il farmaco sarà messo in commercio con il marchio Mayzent. La via di somministrazione di siponimod è quella orale

Siponimod è una terapia orale modificante la malattia, con somministrazione una volta al giorno, che ha dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità e di aumentare le possibilità per i pazienti con SMSP.
Si tratta della prima terapia modificante la malattia a ritardare la progressione della disabilità nei tipici pazienti con SMSP, tra cui molti che avevano raggiunto uno stadio non recidivante e un elevato livello di disabilità.

Come agisce siponimod
Siponimod (BAF312) è un modulatore selettivo dei sottotipi uno e cinque del recettore della sfingosina-1-fosfato (S1P1 e S1P5). Si lega al sub-recettore S1P1 sui linfociti, impedendo loro di penetrare nel SNC. Si ritiene che questo contribuisca a determinare gli effetti anti-infiammatori di siponimod.

Il farmaco entra anche nel SNC e qui si lega al sub-recettore S1P5 suoligodendrociti e astrociti. Può così modulare l’attività delle cellule dannose e ridurre la perdita di funzionalità neurologica associata alla SMSP.

L’avvio del trattamento è facilitato dalla specificità dei recettori e dalle proprietà farmacocinetiche di siponimod che viene eliminato più rapidamente rispetto ai modulatori di S1P di prima generazione. Questo migliora al contempo sia il suo profilo di sicurezza sia la sua praticità di utilizzo.

Efficacia dimostrata
L’approvazione di siponimod si basa sui dati dello studio di Fase III EXPAND, uno studio randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo, che confronta l’efficacia e la sicurezza di siponimod rispetto al placebo nelle persone che vivono con SPMS. Lo studio ha arruolato 1.651 pazienti e i risultati del trial sono stati pubblicati su The Lancet…”

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Fonte: “Sclerosi multipla, via libera europeo preliminare per siponimod, primo farmaco orale per le forme secondariamente progressive”, PHARMASTAR