Alzheimer – Confermata l’efficacia di aducanumab nel frenare il declino della mente
“Dopo un confronto con l’Fda, Biogen prevede di richiedere l’approvazione regolatoria di aducanumab, un trattamento sperimentale per la malattia di Alzheimer in fase precoce. Lo studio di fase III EMERGE ha raggiunto il suo endpoint primario dimostrando una significativa riduzione nel declino clinico
L’azienda americana ritiene che i risultati ottenuti nello studio di fase III ENGAGE su un sottoinsieme di pazienti che hanno ricevuto una sufficiente esposizione a dosi elevate di aducanumab, supportino i risultati ottenuti dallo studio EMERGE.
I pazienti che hanno ricevuto aducanumab hanno ottenuto significativi benefici nei parametri cognitivi e in funzioni come la memoria, l’orientamento e il linguaggio. I pazienti hanno ottenuto anche benefici nelle attività della vita quotidiana, tra cui la gestione delle finanze personali, l’esecuzione dei lavori domestici come le pulizie, la spesa e il bucato, e la gestione degli spostamenti in modo autonomo fuori casa. Se approvato, aducanumab diventerebbe la prima terapia autorizzata per ridurre il declino clinico nella malattia di Alzheimer e sarebbe anche il primo trattamento a dimostrare che la rimozione di beta-amiloide genera benefici clinici.
La decisione di presentare la richiesta di autorizzazione si basa su una nuova analisi condotta da Biogen in accordo con la Fda su un set più ampio di dati provenienti dagli studi clinici di fase III che erano stati interrotti nel marzo 2019 a seguito di un’analisi di futilità prestabilita. Questa nuova analisi, che comprende dati aggiuntivi diventati disponibili dopo l’analisi di futilità, mostra che aducanumab è farmacologicamente e clinicamente attivo, dimostrando un effetto dose-dipendente nel ridurre gli accumuli di proteina beta amiloide nel cervello e nel rallentare il declino clinico misurato tramite la scala Dementia Rating-Sum of Boxes (CDR-SB). In entrambi gli studi, il profilo di sicurezza e di tollerabilità di aducanumab è stato coerente con gli studi precedenti.
Sulla base del confronto con la Fda, l’Azienda prevede di presentare la richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio negli Stati Uniti all’inizio del 2020 e continuerà a dialogare con le autorità regolatorie di altri paesi tra cui Europa e Giappone. La richiesta di autorizzazione alla Fda comprenderà i dati provenienti dagli studi di fase I/Ib e il set completo di dati provenienti dagli studi di fase III sopraddetti.
L’azienda punta a rendere disponibile aducanumab a tutti i pazienti precedentemente arruolati negli studi di fase III, a quelli che hanno partecipato all’estensione a lungo termine dello studio di fase Ib PRIME e allo studio EVOLVE. A tal fine, l’azienda lavorerà in modo tempestivo con le autorità regolatorie e i principali centri ospedalieri che partecipano alla sperimentazione.
Risultati dello studio
EMERGE (1638 pazienti) e ENGAGE (1647 pazienti) sono stati studi di fase III multicentrici, randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, su gruppi paralleli che hanno valutato l’efficacia e la sicurezza di due diversi i dosaggi di aducanumab…”
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Fonte: “Alzheimer, nuove analisi danno segnali positivi per efficacia di aducanumab. Biogen chiederà indicazione all’Fda”, PHARMASTAR
