Malattie rare – Fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP), Ipsen sigla accordo per BLU-782
“Ipsen e Blueprint Medicines Corporation hanno annunciato che Ipsen, attraverso la sussidiaria Clementia Pharmaceuticals, e Blueprint Medicines hanno concluso un accordo di licenza esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di BLU-782, un inibitore selettivo orale in fase di sperimentazione di ALK2, per il trattamento della fibrodisplasia ossificante progressiva (FOP)
Blueprint Medicines potrà ricevere fino a 535 milioni di dollari, di cui 25 milioni di dollari pagamento upfront e fino a 510 milioni di dollari al potenziale raggiungimento di specifiche milestones cliniche, regolatorie e commerciali, a cui si aggiungono royalties su eventuali vendite.
L’accordo amplia il portfolio di Ipsen nelle malattie rare e persegue l’obbiettivo di Blueprint Medicines di un rapido sviluppo di BLU-782 come potenziale trattamento per i pazienti affetti da FOP.
Ipsen ha già dimostrato la sua leadership in questa malattia genetica ultra-rara e complessa impegnandosi nello sviluppo clinico in fase avanzata di palovarotene, un agonista del recettore gamma per l’acido retinoico. Con BLU-782, che recentemente ha completato uno studio di fase 1 in volontari sani per la definizione della dose, Ipsen ha ora la possibilità di offrire ai pazienti affetti da FOP, la più ampia gamma possibile di opzioni di trattamento.
“La nostra strategia è quella di costruire un importante portfolio di prodotti nelle malattie rare. Con la recente acquisizione di Clementia Pharmaceuticals, abbiamo ottenuto una molecola first-in-class, palovarotene. Ora, con BLU-782 di Blueprint Medicines, abbiamo due importanti nuovi farmaci potenzialmente complementari nel trattamento della FOP. Continueremo a sviluppare soluzioni terapeutiche per i pazienti affetti da FOP e altre malattie rare”, ha affermato David Meek, CEO di Ipsen.
“Guardiamo con ammirazione alle attività svolte da Ipsen per uno sviluppo clinico di successo in questa complessa malattia genetica ultra-rara e crediamo che la loro esperienza, combinata con l’infrastruttura di cui dispone, e l’impegno fino ad ora dimostrato, possano realmente trasformare il modo di trattare la FOP e accelerare lo sviluppo di BLU-782”, ha aggiunto Jeff Albers, CEO di Blueprint Medicines. “Nell’avviare il programma che ha portato allo sviluppo di BLU-782 prima terapia sperimentale in questa patologia che ha come bersaglio ALK2, ‘driver’ genetico della FOP, siamo stati ispirati dalla comunità FOP, costituita da pazienti, famiglie, clinici e associazioni di pazienti, con cui abbiamo avuto la fortuna di lavorare, avviando il programma che ha portato a BLU-782. Ringraziamo anche il nostro team di Blueprint Medicines…”
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Fonte: “Ipsen sigla accordo per farmaco sperimentale per la fibrodisplasia ossificante progressiva”, PHARMASTAR
